Monitor weesgeneesmiddelen: uitgaven stijgen 45% in 5 jaar

De kosten van niet-oncologische weesgeneesmiddelen stegen sinds 2012 in 5 jaar met ruim 45% van € 178 naar € 259 miljoen per jaar. In totaal gebruikten ruim 6.500 patiënten weesgeneesmiddelen. Het duurste geneesmiddel per patiënt is galsulfase tegen de stofwisselingsziekte MPS VI: € 600.000 per patiënt per jaar. Dit en meer staat in de zojuist verschenen Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2018.

De foto toont de handen van een onderzoeker in een laboratorium

Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten onder de loep

Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, ernstige aandoeningen. De kosten zijn hoog en de werking is vaak slechts beperkt bewezen. In de jaarlijkse monitor volgt het Zorginstituut ontwikkelingen rond deze medicijnen met dit jaar een focus op 6 specifieke weesgeneesmiddelen: tegen de stofwisselingsziekten MPS I, II en VI, longziekte IPF en nierziekte aHUS. Het Zorginstituut gaat verder in op gebruik en kosten van alle weesgeneesmiddelen die vanuit het basispakket vergoed worden.

Weesgeneesmiddel-arrangementen

In de monitor is ook speciale aandacht voor arrangementen om gepast gebruik van weesgeneesmiddelen te bevorderen. De kosten per patiënt per jaar zijn bij de meeste weesgeneesmiddelen namelijk erg hoog. Daarom is het belangrijk dat de middelen gepast worden ingezet. Bij weesgeneesmiddelen is bovendien vaak onduidelijk wat het middel precies kan betekenen voor welke patiënt, en met welk resultaat. Het Zorginstituut sluit daarom weesgeneesmiddelen-arrangementen af. Hierin maakt het Zorginstituut afspraken met de beroepsgroep over het ontwikkelen en vaststellen van start- en stopcriteria voor de medicijnen. Ook het vastleggen van relevante behandelinformatie in een register en het instellen van een indicatiecommissie maakt daarvan deel uit. Het Zorginstituut betrekt patiëntenorganisaties, zorgverzekeraars en ziekenhuizen bij deze afspraken.
Het eerste, in 2017 afgesloten arrangement betreft het in de monitor behandelde weesgeneesmiddel eculizumab bij aHUS. De voorlopige resultaten zijn veelbelovend. De samenwerking tussen de verschillende artsen binnen de indicatiecommissie heeft er bijvoorbeeld voor gezorgd dat de indicatie aHUS minder vaak onterecht is gesteld.

Verplichtend karakter afspraken

De monitor brengt ook knelpunten aan het licht. Zo hebben expertisecentra voor zeldzame aandoeningen soms moeite om gegevens van ziekenhuizen te krijgen. Het Zorginstituut concludeert daarom dat het belangrijk is dat de afspraken uit weesgeneesmiddelen-arrangementen een meer verplichtend karakter krijgen. Ook blijkt uit de monitor dat (structurele) financiering van de registers vaak een probleem is. En dat terwijl gegevens over de behandeling en de resultaten hiervan belangrijk zijn om meer te weten te komen over de (kosten)effectiviteit van weesgeneesmiddelen.

Weesgeneesmiddelen in cijfers

Ontwikkeling gebruik niet-oncologische weesgeneesmiddelen 2012-2016
2012 2013 2014 2015 2016

Totaal vergoed

(in miljoenen euro's,  incl. 6% btw)
178 195 209 235 259

Aantal geneesmiddelen

31 35 35 40 43
Aantal behandelde verzekerden 4900 5000 5400 5900 6500