Advies - verleng opnieuw voorwaardelijk toelatingstraject ataluren (Translarna®)
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) opnieuw te verlengen. We adviseren een verlenging van 1 jaar tot 1 oktober 2025. Ataluren is sinds 1 november 2021 voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. Het medicijn is te gebruiken bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. Dat is een zeldzame en progressieve spierziekte. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om de voorwaardelijke toelating van ataluren wel of niet te verlengen.
Ataluren is bedoeld voor bepaalde mensen met de spierziekte Duchenne
Ataluren is te gebruiken bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een zogeheten nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder. Duchenne is een zeldzame en progressieve spierziekte. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren.
Lees meer over de voorwaardelijke toelating van ataluren.
Advies van het Zorginstituut over tweede verlenging voorwaardelijke toelating van ataluren
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om de einddatum van het VT-traject van ataluren te wijzigen van 1 oktober 2024 naar 1 oktober 2025. Dit is een verlenging van 1 jaar. De registratiehouder moet uiterlijk 6 maanden na het (uitgestelde) besluit van de Europese Commissie een vergoedingsdossier indienen bij het Zorginstituut, bestaande uit een farmacotherapeutisch dossier, een budgetimpactanalyse en een farmaco-economische evaluatie. Het Zorginstituut zal vervolgens voldoende tijd hebben om een pakketadvies uit te brengen.