Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) brengt Zorginstituut Nederland jaarlijks een rapport uit over de voortgang van de lopende voorwaardelijke toelatingstrajecten. Dit rapport bevat de voortgangsrapportage van de lopende trajecten in 2024.

VT-procedure voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Met de procedure voorwaardelijke toelating (VT) weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals zet het Zorginstituut in op proactief pakketbeheer om passende zorg te bevorderen. Door de VT-procedure kunnen patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte in aanmerking komen voor een tijdelijke vergoeding van veelbelovende geneesmiddelen waarvan de effectiviteit nog onzeker is. Het VT-traject geeft tijd om bewijs te verzamelen voor de effectiviteit terwijl patiënten toegang hebben tot het middel. Aan het einde van een VT-traject toetst het Zorginstituut de effectiviteit op basis van het criterium ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Pas als een medicijn of behandeling aan dit criterium voldoet, kan het in aanmerking komen voor vergoeding uit het basispakket van de zorgverzekering. 

Derde voortgangsrapportage VT-procedure

In 2024 waren 2 geneesmiddelen, rhPTH 1-84 (Natpar®) en ataluren (Translarna®), voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. De stand van zaken voor deze trajecten is als volgt:  

  • Het VT-traject van rhPTH 1-84 is per 1 mei 2024 vroegtijdig beëindigd.  
  • De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) heeft negatief geadviseerd over het vernieuwen van de marktauthorisatie van ataluren. Het Zorginstituut heeft de minister in februari 2024 geadviseerd om het VT-traject van ataluren vroegtijdig te beëindigen als de Europese Commissie (EC) het CHMP-advies overneemt. In afwachting van het besluit van de EC heeft het Zorginstituut de minister in augustus 2024 geadviseerd om de einddatum van het VT-traject van ataluren te wijzigen van 1 oktober 2024 naar 1 oktober 2025. Dit is een verlenging van 1 jaar. De minister heeft dit advies inmiddels overgenomen. 

Vervolg

In 2025 verwacht het Zorginstituut meerdere potentiële kandidaten te kunnen voorleggen aan de minister én te kunnen starten met nieuwe VT-trajecten. Begin 2026 brengt het Zorginstituut een voortgangsrapportage uit over verslagjaar 2025.