Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) te verlengen tot 1 oktober 2024. Dit is een verlenging van 8 maanden. De minister heeft dit advies overgenomen. Ataluren is vanaf 1 november 2021 voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. Het medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. Dat is een zeldzame en progressieve spierziekte. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren.
Update mei 2025: voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) is beëindigd
De minister heeft in oktober 2023 ons advies over de verlenging overgenomen. De voorwaardelijke toelating (VT) werd daarmee verlengd tot 1 oktober 2024. Het Zorginstituut heeft in augustus 2024 de minister opnieuw geadviseerd, om de einddatum van het VT-traject van ataluren te wijzigen van 1 oktober 2024 naar 1 oktober 2025. Dat advies werd ook overgenomen. In april 2025 adviseerden wij om de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) per direct te stoppen. De werkzaamheid van ataluren is namelijk niet vastgesteld. De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) is beëindigd.
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Ataluren kan worden gebruikt bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een zogeheten nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren.
Advies van het Zorginstituut over verlenging voorwaardelijke toelating
Zorginstituut Nederland adviseert de minister van VWS om per 1 oktober 2023 de einddatum van het VT-traject van ataluren te wijzigen van 1 februari 2024 naar 1 oktober 2024. Dit is dus een verlenging van 8 maanden. De registratiehouder moet uiterlijk 6 maanden na CHMP-opinie een vergoedingsdossier indienen bij het Zorginstituut, bestaande uit een farmacotherapeutisch dossier, een budgetimpactanalyse en een FE-evaluatie. Het Zorginstituut zal vervolgens voldoende tijd hebben om een pakketadvies uit te brengen.