Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om risdiplam (Evrysdi®)
voor een specifieke groep patiënten voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat om een periode van 7 jaar. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Als de minister ons advies overneemt, kan het medicijn tijdelijk en onder voorwaarden worden vergoed. De voorwaarden zijn opgesteld samen met Zorgverzekeraars Nederland (ZN) en staan in het addendum.

Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister

Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Risdiplam is bedoeld voor bepaalde mensen met de spierziekte SMA

Risdiplam is de werkzame stof. De merknaam is Evrysdi®. Het medicijn is een drankje dat je drinkt.

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de spierziekte SMA. SMA is de afkorting van spinale musculaire atrofie. Door toenemende spierzwakte worden patiënten afhankelijk van een rolstoel. Uiteindelijk leidt de toenemende spierzwakte ook tot kromming van de wervelkolom, verlies van de arm- en handfuncties en verlamming van de ademhalingsspieren.

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)

Vervolg op eerder advies uit 2025

Op 28 mei 2025 deden partijen een aanvraag voor de voorwaardelijke toelating (VT) van risdiplam. Op 13 augustus 2025 adviseerde het Zorginstituut de minister van VWS om risdiplam (Evrysdi®) voor een specifieke groep patiënten te benoemen als mogelijke VT-kandidaat. Dit advies is het vervolg daarop. 

Ga naar het advies 'mogelijke kandidaat voorwaardelijke toelating risdiplam (Evrysdi®)' van 13 augustus 2025.

Naar aanleiding van het advies uit 2025 heeft de minister risdiplam als VT-kandidaat benoemd. Ook hebben partijen afspraken gemaakt over het verzamelen van data tijdens de VT-periode. En over de afwikkeling daarna. De minister en de fabrikant hebben inmiddels ook een prijs afgesproken.

Advies Zorginstituut over voorwaardelijke toelating van risdiplam (Evrysdi®)

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om risdiplam voor een periode van 7 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket. Het gaat om de behandeling van patiënten met SMA van 26 jaar die niet met nusinersen behandeld kunnen worden. De volledige indicatie voor vergoeding staat in het uitklapmenu.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Soms worden nieuwe, veelbelovende geneesmiddelen onder voorwaarden toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Deze voorwaardelijke toelating geeft patiënten de kans om gecontroleerd toegang te krijgen tot deze medicijnen. Het gaat meestal om patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is.

Ga voor meer informatie naar de pagina ‘Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals’.