Zorginstituut Nederland adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om risdiplam (Evrysdi®) als mogelijke kandidaat aan te merken voor de voorwaardelijke toelating (VT) weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Risdiplam kan worden gebruikt bij bepaalde patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). 

Risdiplam is bedoeld voor bepaalde mensen met de spierziekte SMA

Risdiplam is de werkzame stof. De merknaam is Evrysdi®. Het medicijn is een drankje dat je drinkt.

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de spierziekte SMA. SMA is de afkorting van spinale musculaire atrofie. Door toenemende spierzwakte worden patiënten afhankelijk van een rolstoel. Uiteindelijk leidt de toenemende spierzwakte ook tot kromming van de wervelkolom, verlies van de arm- en handfuncties en verlamming van de ademhalingsspieren. 

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeerde in zijn adviezen van 2022 en 2023 dat risdiplam alleen vergoed kan worden voor de behandeling van patiënten tot en met 25 jaar oud bij de start van de behandeling en met een klinische diagnose van 5q SMA type 1, type 2 of type 3, of met 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen.

Voor patiënten van 26 jaar en ouder bij start van de behandeling is er onvoldoende bewijs om te kunnen beoordelen of risdiplam voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk (SWP). Op 28 mei 2025 hebben partijen daarom een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating (VT) weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals voor risdiplam. De aanvraag gaat over de behandeling van patiënten van 26 jaar en ouder bij start van de behandeling met een klinische diagnose van 5q SMA type 1, type 2 of type 3, of met 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen.

Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met risdiplam bij deze selectie van SMA-patiënten van 26 jaar en ouder die niet of niet meer behandeld kunnen worden met nusinersen voldoet aan de criteria voor voorwaardelijke toelating. Die criteria zijn als volgt: 

  • risdiplam is in 2021 geregistreerd als weesgeneesmiddel
  • er is sprake van een onvervulde behandelbehoefte voor de groep patiënten die niet of niet meer behandeld kunnen worden met nusinersen, we noemen dat ook wel een ‘unmet medical need’
  • de registratiehouder is hoofdindiener van het dossier en de mede-indieners zijn de behandelaren, een onafhankelijk onderzoekscentrum en de patiëntenvereniging 
  • met de gegevens die met dit onderzoek verzameld worden, verwachten we dat de pakketvraag te beantwoorden is
  • we verwachten dat de pakketvraag te beantwoorden is binnen 6,5 jaar.

Op basis van deze conclusies adviseren we om risdiplam als mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating aan te merken. Als de minister ons advies overneemt, begint fase 2 van de procedure. In die fase moeten de partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject vastleggen in een convenant.

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan de SWP voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.