Dure gentherapie Zynteglo bij erfelijke bloedarmoede alleen in basispakket na prijsverlaging en prestatie-afspraken

Gentherapie Zynteglo heeft effect bij de behandeling van ernstige bèta-thalassemie, een vorm van erfelijke bloedarmoede. Het medicijn pakt de oorzaak van de ziekte aan, waardoor veel behandelde patiënten mogelijk geen bloedtransfusies meer nodig hebben om te overleven. Maar de onzekerheid over het effect staat niet in verhouding tot de hoge prijs van Zynteglo van € 1,6 miljoen per patiënt. Het Zorginstituut adviseert daarom aan de minister voor Medische Zorg het middel alleen uit het basispakket te vergoeden nadat zij met de fabrikant afspraken gemaakt heeft over een prijsverlaging en een prestatie-afhankelijke betaling.

De foto toont een computerillustratie van grijsgroene DNA-strengen. Van één van de strengen is de helft roodgekleurd.
©Hollandse Hoogte/ANP

Effectief met onzekerheden

Uit onderzoek blijkt dat Zynteglo een gunstig effect heeft bij de 33 patiënten die ermee zijn behandeld. Van deze patiënten hadden 27 (84%) na de behandeling geen bloedtransfusies meer nodig. De rest van de patiënten had minder transfusies nodig dan voor de behandeling. Maar er is meer onderzoek nodig om aan te tonen dat het middel ook op de lange duur goed werkt. Zo is het nog niet duidelijk of patiënten ook de rest van hun leven geen of minder bloedtransfusies nodig hebben. En ook niet of de behandelde patiënten minder ijzerchelatoren (geneesmiddelen die een overschot aan ijzer verwijderen) nodig hebben. Verder is nog niet bekend of Zynteglo complicaties van bèta-thalassemie vermindert, zoals cardiomyopathie (hartspierziekte), osteoporose (botontkalking), diabetes (suikerziekte) en vertraagde puberteit.

Alleen vergoeden onder voorwaarden

Zynteglo is een veelbelovend medicijn. Maar dat is niet genoeg om de hoge prijs van Zynteglo van bijna € 1,6 miljoen per patiënt per jaar te rechtvaardigen. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om Zynteglo pas uit het basispakket te vergoeden als aan 2 voorwaarden is voldaan. De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 35% omlaag moet. Daarmee leggen we een deel van het risico dat we te veel voor het middel betalen bij de fabrikant. De tweede voorwaarde is dat er een pay for performance-afspraak met de fabrikant moet komen. Hierbij hangt de betaling aan de fabrikant af van hoe goed het medicijn in de praktijk echt werkt (prestatiebeloning). Het Zorginstituut adviseert ook om de onderhandelingen samen te doen met de landen die met Nederland in het ‘Beneluxa-initiatief’ zitten. Het Zorginstituut heeft de beoordeling van Zynteglo met België gedaan, een van de andere deelnemende landen. 

Kosten: 5 tot 8 miljoen

In Nederland zijn op dit moment 14 patiënten met bèta-thalassemie die in aanmerking komen voor behandeling met Zynteglo. Als het middel in het basispakket wordt opgenomen, zijn de totale kosten na 3 jaar ongeveer € 5 miljoen tot € 8 miljoen.

Bèta-thalassemie en Zynteglo

Bèta-thalassemie is een erfelijke vorm van bloedarmoede. Patiënten met bèta-thalassemie krijgen bloedarmoede, omdat zij niet genoeg hemoglobine (rode bloedcellen) aanmaken. Hemoglobine zorgt ervoor dat zuurstof wordt opgenomen uit de longen en wordt afgegeven aan de organen. Door het tekort aan hemoglobine kunnen patiënten zich moe en zwak voelen en er bleek uitzien. De standaardbehandeling van patiënten met ernstige bèta-thalassemie bestaat uit regelmatige bloedtransfusies en medicijnen (ijzerchelatoren). IJzerchelatoren verwijderen het overschot aan ijzer dat door de bloedtransfusies kan ontstaan en schadelijk kan zijn voor vitale organen. Patiënten met ernstige bèta-thalassemie die niet worden behandeld, overlijden voor hun derde jaar. Maar zelfs met een goede behandeling overlijdt meer dan de helft van de patiënten voordat ze 50 jaar zijn.

Zynteglo (betibeglogene autotemcel; beti-cel) is een nieuwe, eenmalige gentherapie voor patiënten met bèta-thalassemie van 12 jaar en ouder, die afhankelijk zijn van bloedtransfusies, een bepaalde genetische afwijking hebben (geen β0/β0-genotype) en voor wie geen donor voor stamceltransplantatie beschikbaar is. Bij de behandeling wordt het nieuwe gen (Zynteglo) buiten het lichaam in de stamcellen van een patiënt ingebracht. Daarna worden de stamcellen teruggeplaatst. Hierdoor verdwijnt de genetische afwijking en kan de patiënt zelf voldoende rode bloedcellen aanmaken. Daarmee is de oorzaak van de bloedarmoede weggenomen.

Goede en toegankelijke zorg voor alle Nederlanders

De Nederlandse gezondheidszorg is een van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut waakt erover dat onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan waardevolle behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Deze ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes maken we uiteindelijk voor en namens 17 miljoen Nederlanders. Zodat iedereen ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.

Beoordeling van geneesmiddelen door het Zorginstituut

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.