Veelbelovende zorg - Op de zorglocatie geproduceerde CAR T-celtherapie voor patiënten met bepaalde auto-immuunziektes, die niet reageren op bestaande behandelingen

De aandoening en behandeling

Miljoenen mensen lijden wereldwijd aan een auto-immuunziekte. Deze ziektes zijn meestal niet te genezen. Bij veel van deze aandoeningen spelen B-cellen een belangrijke rol. Dit zijn witte bloedcellen die antistoffen maken om bacteriën of virussen uit het lichaam te verjagen. Ze zijn belangrijk voor het immuunsysteem. Bij deze auto-immuunziektes raken de B-cellen uit balans en richten zich tegen het eigen lichaam. CAR T-celtherapie is een krachtige, nieuwe behandeling die de B-cellen tijdelijk uit het lichaam kan verwijderen. Door de B-cellen uit het lichaam te verwijderen, krijgt het afweersysteem een soort ‘reset’. Bij veel patiënten herstelt daarna de balans in het afweersysteem en stopt het ziekteproces.

Het CAR-TB-CURE-project stelt de vraag of zelfgemaakte, op de zorglocatie geproduceerde CAR T-cellen een veilige en (kosten)effectieve behandeling zijn voor patiënten met auto-immuunziektes veroorzaakt door B-cellen, vergeleken met de huidige standaardbehandeling. Het project richt zich specifiek op de auto-immuunziektes systemische lupus erythematodes, systemische sclerose, auto-immune myositis en myasthenia gravis.

Het onderzoek

De CAR-TB-CURE-studie is een multicenter, eenarmige, basket trial, waarin de (kosten)effectiviteit wordt onderzocht van op de zorglocatie geproduceerde CD19-gerichte CAR T-celtherapie. Aan het onderzoek zullen 60 patiënten deelnemen met 1 van de 4 genoemde auto-immuunziektes die niet op bestaande behandelingen reageren. Per auto-immuunziekte worden 15 patiënten behandeld en de resultaten worden allemaal in 1 ‘basket’ (groep) geplaatst. De resultaten van deze studie worden vergeleken met bestaande gegevens van patiënten die de huidige standaardbehandeling hebben gekregen.

Het doel van dit onderzoek is om te ontdekken of de genoemde patiënten na behandeling geen medicijnen tegen de ziekte nodig hebben. De aanname is dat gemiddeld 80% van de patiënten geen medicijnen meer nodig heeft 2 jaar nadat ze zijn behandeld met de genoemde CAR T-celtherapie. En dat dit bij patiënten die de standaardbehandeling heeft gehad maar 0-10% zal zijn. Ook wordt in het onderzoek gekeken naar de positieve effecten op andere uitkomstmaten, zoals de veiligheid en kosteneffectiviteit. 

Het onderzoek wordt geleid door het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) in Leiden.

Beoordeling stand van de wetenschap en praktijk

Na het afronden van het onderzoek en het verkrijgen van de onderzoeksresultaten, beoordeelt het Zorginstituut op basis van alle gepubliceerde onderzoeksresultaten binnen 6 maanden of op de zorglocatie geproduceerde CD19-gerichte CAR T-celtherapie bij patiënten met een van de genoemde door B-cel veroorzaakte auto-immuunziekte die niet op bestaande behandelingen reageren voldoet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Ook beoordeelt het Zorginstituut of de (meer)kosten acceptabel zijn.

In dit project wordt onderzoek gedaan naar een Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP). Een ATMP is een medicijn gebaseerd op genen, cellen of weefsels. Als het ATMP geen of nog geen handelsvergunning heeft, mogen patiënten na afloop van het onderzoek alleen worden behandeld met een zogenoemde hospital exemption. Dit is een ziekenhuisuitzondering. De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) moet deze eerst goedkeuren. Als de behandeling leidt tot positieve resultaten voor patiënten, moeten subsidieontvangers streven naar registratie van het ATMP.

Op dit moment voldoet op de zorglocatie geproduceerde CD19-gerichte CAR T-celtherapie bij patiënten met 1 van 4 genoemde auto-immuunziektes die niet op bestaande behandelingen reageren nog niet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. De behandeling mag daarom nog niet worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

Voor informatie

Hebt u vragen? Dan kunt u deze per e-mail stellen aan het Zorginstituut, team Veelbelovende zorg: veelbelovendezorg@zinl.nl.

Planning

Betrokken partijen

• ReumaNederland
• Zorgverzekeraars Nederland (ZN)