Advies - beëindig de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®)
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) per direct te stoppen. De werkzaamheid van ataluren is namelijk niet vastgesteld. Ataluren is sinds 1 november 2021 voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. Het medicijn werd gebruikt bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. Dat is een zeldzame en progressieve spierziekte.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om de voorwaardelijke toelating stop te zetten.
Ataluren is bedoeld voor bepaalde mensen met de spierziekte van Duchenne
Ataluren is de werkzame stof. De merknaam is Translarna®. Ataluren is bedoeld voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een zogeheten nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder. Duchenne is een zeldzame en progressieve spierziekte. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren.
Ga voor meer informatie over de voorwaardelijke toelating van ataluren naar de pagina ‘Voorwaardelijk toegelaten geneesmiddelen’.
Advies van het Zorginstituut over vroegtijdige beëindiging voorwaardelijke toelating van ataluren
Ataluren is van 1 november 2021 tot 1 oktober 2025 voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om het VT-traject van ataluren per direct te beëindigen.
Ataluren was door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) onder de voorwaarde van aanvullend onderzoek toegelaten tot de markt. Na beoordeling van de aanvullende onderzoeksresultaten concludeert de EMA dat de werkzaamheid van ataluren niet is vastgesteld. De registratie van het geneesmiddel is daarom niet vernieuwd. Het geneesmiddel is van de Europese markt gehaald en mag niet meer worden geleverd aan patiënten. Om al deze redenen kan ataluren niet meer worden vergoed via voorwaardelijke toelating. Het Zorginstituut heeft de minister daarom geadviseerd om het VT-traject van ataluren per direct te stoppen.