Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) brengt Zorginstituut Nederland jaarlijks een rapport uit over de voortgang van de lopende voorwaardelijke toelatingstrajecten. Dit rapport bevat de voortgangsrapportage van de lopende trajecten in 2025.

VT-procedure voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Met de procedure voorwaardelijke toelating (VT) weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals zet het Zorginstituut in op proactief pakketbeheer om passende zorg te bevorderen. Door de VT-procedure kunnen patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte in aanmerking komen voor een tijdelijke vergoeding van veelbelovende geneesmiddelen waarvan de effectiviteit nog onzeker is. Het VT-traject geeft tijd om bewijs te verzamelen voor de effectiviteit terwijl patiënten toegang hebben tot het middel. Aan het einde van een VT-traject toetst het Zorginstituut de effectiviteit op basis van het criterium ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Alleen als een medicijn aan dit criterium voldoet, dan kan het in aanmerking komen voor vergoeding uit het basispakket van de zorgverzekering.

Derde voortgangsrapportage VT-procedure

In 2025 waren 2 geneesmiddelen, ataluren (Translarna®) en teduglutide (Revestive®), voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. De stand van zaken voor deze trajecten is als volgt:   

  • Op 17 april 2025 adviseerde het Zorginstituut aan de minister om het VT-traject van ataluren per direct te stoppen. Dat volgde na het besluit van de Europese Commissie om het medicijn van de Europese markt te halen. Per 1 juni 2025 werd ataluren verwijderd uit bijlage 1B van de Regeling zorgverzekering. Daarmee is de voorwaardelijke toelating tot het basispakket van de zorgverzekering van ataluren beëindigd voor de behandeling van bepaalde patiënten met de ziekte van Duchenne. Alle patiënten hebben de behandeling met ataluren inmiddels beëindigd.
  • Teduglutide is vanaf 1 april 2025 tot 1 april 2030 voorwaardelijke toegelaten tot het basispakket voor de behandeling van bepaalde patiënten met het kortedarmsyndroom.

Vervolg

In 2026 verwacht het Zorginstituut meerdere potentiële kandidaten te kunnen voorleggen aan de minister én te kunnen starten met nieuwe VT-trajecten. Begin 2027 brengt het Zorginstituut een voortgangsrapportage uit over verslagjaar 2026.