Zorginstituut Nederland beoordeelt of vutrisiran (Amvuttra®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met verschillende vormen van amyloïdose met hartschade. Dit medicijn staat al in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor de behandeling van patiënten met een erfelijke vorm van amyloïdose met zenuwschade. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, worden de vergoedingsvoorwaarden uitgebreid. Alleen dan wordt dit medicijn ook voor bepaalde patiënten met verschillende vormen van amyloïdose met hartschade vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Vutrisiran is bedoeld voor bepaalde mensen met verschillende vormen van amyloïdose met hartschade
Vutrisiran is de werkzame stof. De merknaam is Amvuttra®. Het medicijn is een injectie die om de 3 maanden onder de huid (subcutaan) wordt toegediend.
Het medicijn kan worden gebruikt bij volwassenen met verschillende vormen van amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Cardiomyopathie is een hartspierziekte, waardoor mensen hartschade krijgen. Amyloïdose is een verzamelnaam voor ziektes waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Bij gezonde mensen worden lichaamseiwitten gevouwen, zodat ze hun werk kunnen doen. Bij mensen met amyloïdose gaat het opvouwen van eiwitten verkeerd. Deze eiwitten vormen klonten op plekken in het lichaam waar ze niet thuishoren. Ook verliezen ze hun functie en beschadigen ze weefsels en organen. Bij mensen met ATTR-CM hopen deze eiwitten zich vooral op in het hart. Hierdoor wordt de weefselstructuur en functie van het hart verstoord. Dit leidt tot verdikking en stijfheid van de hartspier, en op een gegeven moment ook tot cardiomyopathie en hartfalen.
De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor patiënten met ATTR-CM en NYHA-klasse I of II.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Vutrisiran is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 6 augustus 2025 |
| Start beoordeling dossier | 6 augustus 2025 |
| Start technische consultatie | eerste helft oktober 2025 |
| Publicatie advies | november of december 2025 |
Betrokken partijen
- Alnylam Netherlands B.V.
- Expertisecentrum Amyloïdose
- Harteraad
- Nederlandse Vereniging voor Cardiologie (NVVC)
- Stichting Amyloïdose Nederland (SAN)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)