Vervolgadvies over voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®)

Zorginstituut Nederland adviseert de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport om ataluren (Translarna®) voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket. Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. Een zeldzame en progressieve spierziekte bij kinderen. Eerder adviseerde het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om ataluren aan te merken als potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit advies is het vervolg op die aanmerking.

Het geneesmiddel en de aandoening

Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder. Spierdystrofie van Duchenne is een X-gebonden snel progressieve, dodelijke, zeldzame, genetische neuromusculaire ziekte en komt met name voor bij jongens. Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het 5e levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het 13e jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun 30e levensjaar, meestal als gevolg van ademhalingsinsufficiëntie.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert aan de staatssecretaris om ataluren voor een periode van 2,5 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van twee jaar en ouder.

In deze 2,5 jaar wordt er aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van het geneesmiddel. Het Zorginstituut gaat er vanuit dat op basis van de nieuwe data van het onderzoek het mogelijk is om een conclusie te trekken over de werking van ataluren. Aan het einde van deze periode beoordeelt het Zorginstituut of het middel in aanmerking komt voor definitieve toelating tot het basispakket of niet. 

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.