Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor een specifieke groep patiënten voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de zeldzame en erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). 

Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister

Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Vervolg op eerder advies

Op 8 mei 2023 adviseerde het Zorginstituut de minister van VWS om atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor een specifieke groep patiënten aan te merken als mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit advies is het vervolg op die aanmerking. 

Ga naar het advies ‘mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van atidarsagene autotemcel (Libmeldy®)’ van 8 mei 2023.

Atidarsagene autotemcel is bedoeld voor bepaalde kinderen met de stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD)

Atidarsagene autotemcel is de werkzame stof. De merknaam is (Libmeldy®). Het is een gentherapie voor bepaalde kinderen met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd. Kinderen met MLD krijgen een verstandelijke beperking en kunnen steeds minder goed bewegen. Zonder behandeling overlijden kinderen. De volledige geregistreerde indicatie is te lezen in het uitklapmenu.

Advies Zorginstituut over vergoeding van atidarsagene autotemcel

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor een periode van 14 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor de behandeling van de groep patiënten met de vroeg-juveniele vorm, met vroege klinische manifestaties van de ziekte, die nog zelfstandig kunnen lopen en vóór het begin van cognitieve achteruitgang. Na deze periode beoordeelt het Zorginstituut opnieuw en adviseert het de minister nogmaals over de vergoeding van atidarsagene autotemcel. Voor de behandeling van kinderen die nog geen symptomen van de ziekte vertonen voldoet atidarsagene autotemcel al aan de stand van de wetenschap en praktijk.

Ga voor meer informatie naar de pagina ‘Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals’.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft atidarsagene autotemcel voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:

  • er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is; 
  • er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik; 
  • er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.