Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor een specifieke groep patiënten voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de zeldzame en erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). Inmiddels heeft de minister ons advies overgenomen. Dat betekent dat atidarsagene autotemcel tijdelijk en onder voorwaarden kan worden vergoed.

Update april 2026: atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) tijdelijk en onder voorwaarden vergoed per 3 april 2026

De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 3 april 2026 atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) tijdelijk en onder voorwaarden wordt vergoed. De vergoeding gaat in per 3 april 2026.

Ga naar het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatcourant.

Vervolg op eerder advies

Op 8 mei 2023 adviseerde het Zorginstituut de minister van VWS om atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor een specifieke groep patiënten aan te merken als mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit advies is het vervolg op die aanmerking. 

Ga naar het advies ‘mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van atidarsagene autotemcel (Libmeldy®)’ van 8 mei 2023.

Atidarsagene autotemcel is bedoeld voor bepaalde kinderen met de stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD)

Atidarsagene autotemcel is de werkzame stof. De merknaam is (Libmeldy®). Het is een gentherapie voor bepaalde kinderen met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd. Kinderen met MLD krijgen een verstandelijke beperking en kunnen steeds minder goed bewegen. Zonder behandeling overlijden kinderen. De volledige geregistreerde indicatie is te lezen in het uitklapmenu.

Advies Zorginstituut over vergoeding van atidarsagene autotemcel

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor een periode van 14 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor de behandeling van de groep patiënten met de vroeg-juveniele vorm, met vroege klinische manifestaties van de ziekte, die nog zelfstandig kunnen lopen en vóór het begin van cognitieve achteruitgang. Na deze periode beoordeelt het Zorginstituut opnieuw en adviseert het de minister nogmaals over de vergoeding van atidarsagene autotemcel. Voor de behandeling van kinderen die nog geen symptomen van de ziekte vertonen voldoet atidarsagene autotemcel al aan de stand van de wetenschap en praktijk.

Ga voor meer informatie naar de pagina ‘Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals’.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.