Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om eplontersen (Wainzua®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor patiënten met een erfelijke vorm van amyloïdose. Dit is een bepaalde ziekte waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Als de minister ons advies overneemt, komt eplontersen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Eplontersen is bedoeld voor bepaalde mensen met een erfelijke vorm van amyloïdose
Eplontersen is de werkzame stof. De merknaam is Wainzua®. Het medicijn is een injectie, die maandelijks onder de huid wordt toegediend. Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met een erfelijke vorm van amyloïdose met zenuwschade (ATTRv-PN). Amyloïdose is een verzamelnaam voor ziektes, waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Bij gezonde mensen worden lichaamseiwitten op een bepaalde manier opgevouwen, zodat ze hun werk kunnen doen. Dat gebeurt niet bij mensen met amyloïdose: bij hen gaat het opvouwen van eiwitten verkeerd. Deze eiwitten vormen klonten op plekken in het lichaam waar ze niet thuishoren. Ook verliezen ze hun functie en beschadigen ze weefsels en organen.
Bij mensen met ATTRv-PN hopen deze eiwitten zich vooral op in de zenuwen. Hierdoor werken de zenuwen vaak niet goed meer. Dit wordt polyneuropathie (PN) genoemd. Mensen met deze aandoening hebben vooral last van tintelingen, minder of geen gevoel, pijn en spierzwakte in armen en benen.
Advies Zorginstituut over vergoeding van eplontersen
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om eplontersen (Wainzua®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het advies is om het medicijn op te nemen op bijlage 1A van het GVS in een nieuw te vormen cluster samen met vutrisiran (Amvuttra®).
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Beoordeling van geneesmiddelen

Uitleg over vergoeden van medicijnen
Eplontersen is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.