Advies - wel of niet vergoeden ravulizumab (Ultomiris®) voor de behandeling van een zeldzame ziekte van het afweersysteem (herbeoordeling)

Ravulizumab is bedoeld voor mensen met een zeldzame ziekte van het afweersysteem

Ravulizumab is de werkzame stof. De merknaam is Ultomiris®. Het medicijn wordt toegediend middels een infuus.

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met het atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Dit is een zeldzame aandoening waarbij een deel van afweersysteem het eigen lichaam aanvalt. Dat deel heet het complementsysteem. Omdat het afweersysteem te actief wordt, raken de bloedvaten beschadigd, vooral in de nieren. Hierdoor ontstaan bloedstolsels in kleine bloedvaten, kapotte rode bloedcellen en schade aan de nieren. Mensen krijgen last van vermoeidheid, bloedarmoede, diarree, misselijkheid, kortademigheid en nierfalen. Zonder behandeling kan aHUS snel ernstig worden met blijvende nierschade of zelfs levensgevaar. Behandeling moet ervoor zorgen dat het afweersysteem weer tot rust komt en het lichaam niet verder beschadigt. De behandeling bestaat uit plasmaferese, een soort bloedspoeling waarbij schadelijke stoffen uit het bloed worden gehaald. En als dat niet voldoende werkt, wordt gestart met het medicijn eculizumab.  

De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor volwassen en pediatrische aHUS patiënten die al 12 maanden continu met eculizumab behandeld zijn en aangewezen zijn op een langdurige behandeling. Dit noemen we ook wel patiënten met een chronische behandelindicatie.

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)

Eerder advies uit 2021: ravulizumab nog niet vergoed voor de behandeling van aHUS

In ons advies van december 2021 adviseerden wij de staatssecretaris om het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS. Er was toen niet voldoende wetenschappelijk bewijs voor de effectiviteit van het middel bij deze aandoening. 

Uitleg over sluisgeneesmiddelen

De minister heeft ravulizumab voor inzet bij bepaalde patiënten met aHUS in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als: 

• het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht; 
• er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik; 
• de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd. 

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.

Hoe ontstaat het advies?

De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. 

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.

Planning

Betrokken partijen

Registratiehouder: 

• Alexion 

Beroepsgroep: 

• Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) 
• Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK) 
• De Nederlandse Federatie voor Nefrologie (NFN)  

Patiëntenverenigingen: 

• Nierpatiënten Vereniging Nederland (NVN)  
• Nierstichting  

Zorgverzekeraars: 

• Zorgverzekeraars Nederland (ZN)