Advies over kandidaat voorwaardelijke toelating entrectinib (Rozlytrek®)

Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om entrectinib (Rozlytrek®) als potentiële kandidaat aan te merken voor de Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Entrectinib (Rozlytrek®) is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patënten en kinderen van 12 jaar en ouder met solide tumoren (kanker) die een neurotrofe tyrosine receptor kinase (NTRK)-genfusie vertonen.

Advies van het Zorginstituut

Entrectinib is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patënten en kinderen van 12 jaar en ouder met solide tumoren (kanker) die een neurotrofe tyrosine receptor kinase (NTRK)-genfusie vertonen.

Entrectinib is een NTRK-remmer met een tumor-agnostische indicatie. Een tumor-agnostisch geneesmiddel is een geneesmiddel dat toegepast wordt bij tumoren die een bepaalde genetische mutatie vertonen, ongeacht de locatie van de tumor. Dit in tegenstelling tot de meeste geneesmiddelen voor de behandeling van tumoren, die uitgaan van het specifieke orgaan of weefsel waarin de tumor is ontstaan.

Van het geneesmiddel entrectinib (Rozlytrek®), kan niet worden vastgesteld of het voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. De tumor-agnostische benadering is innovatief en stelt ons voor nieuwe vragen. Wereldwijd is er onvoldoende kennis over de onderzoeksmethodiek die toegepast moet worden om aan te tonen dat het middel bewezen effectief is. Veldpartijen zien entrectinib als een veelbelovend middel.

Door de verruiming van het beleidskader van de voorwaardelijke toelating voor tumor-agnostische geneesmiddelen, voldoet entrectinib aan de criteria, namelijk:

  • entrectinib is door de EMA geregistreerd en heeft de status van weesgeneesmiddel en conditional;
  • er is sprake van een unmet medical need;
  • de registratiehouder is hoofdindiener en een onafhankelijke onderzoeksinstelling, de beroepsgroep en de patiëntenvereniging staan achter de aanvraag;
  • tijdens Fase 1 worden aanvullende gegevens verzameld in de internationale studies die verplicht zijn door de EMA. Daarnaast worden de Nederlandse patiënten opgenomen in een register, waarmee wordt voldaan aan de onderzoekseis van de voorwaardelijke toelating;
  • na het tot stand komen van het beoordelingskader voor tumor-agnostische geneesmiddelen, volgt op basis van tot dan toe verzamelde (internationale) data een pakketbeoordeling door het Zorginstituut;
  • als na Fase 1 nog geen antwoord op de pakketvraag kan worden gegeven, start Fase 2 van de voorwaardelijke toelating.

Op basis van deze conclusies adviseert het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om entrectinib als potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating aan te merken.

Als de minister dit advies overneemt, vraagt het Zorginstituut de partijen hun plannen verder uit te werken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject in een convenant vast te leggen. Het ministerie van VWS moet met de registratiehouder tot een financieel arrangement komen.

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.