Pakketadvies sluisgeneesmiddel tisagenlecleucel (Kymriah®) voor volwassenen met recidief of refractair DLBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie

Zorginstituut Nederland heeft de pakketbeoordeling afgerond voor tisagenlecleucel (Kymriah®). Het middel wordt gebruikt bij de behandeling van volwassen patiënten met een bepaalde vorm van lymfeklierkanker (DLBCL). Vanwege de hoge budgetimpact heeft de minister voor Medische Zorg het middel in 2018 in de zogenaamde sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. Het Zorginstituut adviseert de minister om tisagenlecleucel (Kymriah®) niet op te nemen in het basispakket, omdat het onzeker is of het middel ten minste even effectief is als de standaardbehandeling.

2 indicaties

Tisagenlecleucel is door de minister in 2018 in de sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst voor 2 indicaties:

  1. Pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B cel ALL (verder aangeduid als r/r B cel ALL)
  2. Volwassen patiënten met een recidief of refractair diffuus grootcellig Bcellymfoom (DLBCL) na twee of meer lijnen systemische therapie.

Het Zorginstituut heeft eind 2018 al geadvisseerd over de 1e indicatie.

Tisagenlecleucel (Kymriah®) bij DLBCL

Tisagenlecleucel is een autologe immunocellulaire kankertherapie. Om tisagenlecleucel te produceren worden de eigen T-cellen van patiënten onttrokken via leukaferese. Vervolgens worden deze cellen ex vivo genetisch gemodificeerd door gebruik te maken van een lentivirale vector die voor een anti-CD19 chimere antigeenreceptor codeert (CAR). Nadat de patiënt is voorbehandeld met lymfodepletie-chemotherapie kunnen vervolgens de eigen (autologe) CAR-T cellen (tisagenlecleucel) teruggeplaatst worden in de patiënt via eenmalige intraveneuze infusie.

Beoordeling van het geneesmiddel

Bij de beoordeling is advies gevraagd aan de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) van het Zorginstituut. Daarnaast zijn de belanghebbende partijen geconsulteerd tijdens de beoordelingsprocedure.
Het Zorginstituut acht de gunstige effecten van tisagenlecleucel onvoldoende onderbouwd en daardoor te onzeker om hier een conclusie aan te verbinden over een overlevingswinst ten opzichte van de gebruikelijke behandeling, bestaande uit salvage chemotherapie (+ evt. stamceltransplantatie). Tisagenlecleucel voldoet daarmee niet aan de stand van de wetenschap en praktijk bij de behandeling van volwassen patiënten met een recidief of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) na 2 of meer lijnen systemische therapie.

Advies Zorginstituut

Tisagenlecleucel voldoet bij deze indicatie  niet aan het wettelijk criterium ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Om die reden adviseert het Zorginstituut om tisagenlecleucel niet op te nemen in het basispakket.
Indien nieuw gepubliceerde gegevens daartoe aanleiding geven, kan dit het startpunt vormen om opnieuw te beoordelen of tisagenlecleucel daarmee voldoet aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'.