Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om exagamglogene autotemcel (Casgevy®; exa-cel) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met een vorm van erfelijke bloedarmoede. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van het middel in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Exa-cel is bedoeld voor bepaalde mensen met erfelijke bloedarmoede
Exa-cel is de werkzame stof. De merknaam is Casgevy®. Het medicijn is een eenmalige injectie.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen vanaf 12 jaar met transfusieafhankelijke β-thalassemie (TDT) voor wie een stamceltransplantatie geschikt is, maar voor wie geen donor beschikbaar is. Bij een stamceltransplantatie krijgt een patiënt gezonde stamcellen toegediend, via het bloed. TDT is een erfelijke vorm van bloedarmoede. Patiënten met TDT maken niet genoeg hemoglobine aan. Hemoglobine is een ijzerrijk eiwit in rode bloedcellen. Hemoglobine zorgt ervoor dat organen zuurstof opnemen uit de longen. Door het tekort aan hemoglobine krijgen patiënten bloedarmoede. Zij kunnen zich daardoor moe en zwak voelen en er bleek uitzien. Ook kunnen er ernstige complicaties optreden. Meer dan de helft van de patiënten overlijdt voordat zij 50 jaar zijn.
Advies Zorginstituut over vergoeding van exa-cel
Het Zorginstituut concludeert dat exa-cel (Casgevy®) meerwaarde heeft voor patiënten met TDT. Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om exa-cel na prijsonderhandelingen te vergoeden voor deze patiëntengroep. En dat er afspraken voor gepast gebruik worden gemaakt.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft exa-cel voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:
- er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is;
- er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik;
- er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.