ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy®) voor de behandeling van erfelijke bloedarmoede. De commissie heeft in haar vergadering van 18 juli 2025 gesproken over de vraag of het sluisgeneesmiddel exagamglogene autotemcel (Casgevy®) bij genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenorganisatie Oscar Nederland, de beroepsgroep van klinisch hematologen en de fabrikant Vertex gebruikgemaakt van de gelegenheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie ziet het belang dat exa-cel voor de behandeling van patiënten met deze ziekte beschikbaar komt. Maar zij vindt dat dit alleen kan voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Daarom komt de commissie tot het advies om exa-cel niet te vergoeden, tenzij prijsonderhandeling leidt tot een daling van ten minste 43% van de vraagprijs. Deze prijsdaling is berekend door het Zorginstituut in de basecase. De commissie adviseert daarnaast om de behandeling te concentreren in de huidige 2 expertisecentra. Ook roept de commissie de beroepsgroep op om snel over te gaan tot het instellen van een landelijke, multidisciplinaire indicatiecommissie. Tot slot adviseert zij het Zorginstituut om over 5 jaar een herbeoordeling te doen.