ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over omaveloxolon (Skyclarys®) voor de behandeling van ataxie van Friedreich. De commissie heeft in haar vergadering van 18 juli 2025 gesproken over de vraag of het medicijn omaveloxolon (Skyclarys®) bij genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenorganisatie Spierziekten Nederland en de fabrikant Biogen gebruikgemaakt van de gelegenheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie ziet het belang dat omaveloxolon beschikbaar komt voor de behandeling van patiënten met deze ernstige ziekte. Maar zij vindt dat dit alleen kan voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Daarom adviseert de commissie om omaveloxolon niet te vergoeden, tenzij de vraagprijs met minstens 84% daalt. De commissie adviseert een forse prijsdaling, omdat omaveloxolon de ziekteprogressie niet stopt, maar alleen de achteruitgang remt tijdens het eerste jaar. Dit remmende effect lijkt in de jaren erna niet te aan te houden. Wel blijft het functionele verschil behouden dat in het eerste jaar ontstaat. Daarnaast vindt de commissie het noodzakelijk dat de beroepsgroep op korte termijn kritische start- en stopcriteria opstelt. Ook adviseert de commissie om de behandeling te centraliseren in de huidige 2 expertisecentra en de langetermijneffecten te registreren. Hierdoor kan het behandelprotocol worden verfijnd, waardoor omaveloxolon in de toekomst meer gepast ingezet kan gaan worden. De commissie roept de betrokken partijen op om daarin op korte termijn hun verantwoordelijkheid te nemen. Omdat er onzekerheid is over welke patiënten het meeste baat hebben bij de behandeling, wat de optimale behandelduur is en het dynamische veld, adviseert de commissie om verschillende opties te verkennen om de budget impact te beperken. Dit kan onder andere door prijs-volume-afspraken te maken of een 'budget cap' te introduceren. Vanwege het dynamische landschap adviseert de commissie een herbeoordeling over maximaal 5 jaar.