Zorginstituut Nederland adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om teduglutide (Revestive®) als mogelijke kandidaat aan te merken voor de voorwaardelijke toelating (VT) weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptional. Teduglutide kan worden gebruikt bij bepaalde patiënten met kortedarmsyndroom.
Update april 2025: teduglutide (Revestive®) onder voorwaarden vergoed per 1 april 2025
De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 1 april 2025 teduglutide (Revestive®) tijdelijk en onder voorwaarden wordt vergoed. De vergoeding loopt tot 1 april 2030 en is bedoeld voor bepaalde patiënten met kortedarmsyndroom.
Lees het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatcourant.
Update februari 2025: advies om teduglutide (Revestive®) voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) in februari 2025 geadviseerd om teduglutide (Revestive®) voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als de minister ons advies overneemt, komt teduglutide tijdelijk en onder voorwaarden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS).
Lees het advies van februari 2025 over het voorwaardelijk toelaten van teduglutide (Revestive®).
Advies van het Zorginstituut
Op 14 juli 2023 hebben partijen een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van teduglutide (Revestive®). Teduglutide is een geneesmiddel dat lijkt op het natuurlijke hormoon glucagon-like peptide 2 (GLP-2). Dit hormoon helpt de darmen bij de opname van voedingsstoffen en vloeistoffen. Het is geregistreerd voor de behandeling van patiënten vanaf 4 maanden en ouder met kortedarmsyndroom.
Bij het kortedarmsyndroom is de dunne darm meestal grotendeels afwezig of de dunne darm functioneert niet (darmfalen). Met name de verminderde opname van voedingsstoffen kan problemen veroorzaken, zoals diarree, gewichtsverlies en moeheid. Deze verminderde opname van belangrijke voedingsstoffen wordt ook wel malabsorptie genoemd. Patiënten met kortedarmsyndroom krijgen daarom vaak parenterale voeding. Dat is voeding die via een infuus rechtstreeks in de bloedbaan komt.
Zorginstituut Nederland concludeerde in zijn advies van 2018 dat teduglutide niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk voor patiënten met kortedarmsyndroom. Het was toen namelijk onduidelijk of het effect van teduglutide wel relevant was voor de patiënt. Teduglutide verminderde namelijk wel de hoeveelheid parenterale voeding die deze patiënten nodig hadden, maar ze konden er niet helemaal mee stoppen. Ook verbeterde hun kwaliteit van leven niet. Verschillende partijen, waaronder de beroepsgroep, gaven aan dat ze teduglutide graag beschikbaar willen hebben voor een zorgvuldig geselecteerde groep patiënten met kortedarmsyndroom. Er wordt ingeschat dat deze groep uit ongeveer 60 tot 95 patiënten bestaat. Welke patiënten precies in deze groep vallen, is te lezen in het uitklapmenu.
De aanvraag voor voorwaardelijke toelating betreft bepaalde patiënten met kortedarmsyndroom. Allereerst gaat het hierbij om patiënten van 18 jaar en ouder die na chirurgie stabiel dienen te zijn na een periode van intestinale aanpassing (conform startcriteria zoals geformuleerd in het position statement van de beroepsgroep). Voor deze patiënten moet daarnaast gelden dat sprake is van:
- Inflammatory bowel disease (IBD) als oorzaak van de darmresectie en minstens 3x per week afhankelijk zijn van totaal parenterale voeding gedurende tenminste 12 maanden, of;
- Een parenteraal voedingsvolume groter dan 14 liter/week gedurende tenminste 12 maanden.
Ten tweede wordt voorwaardelijke toelating aangevraagd voor kinderen van 6 maanden tot 18 jaar oud met kortedarmsyndroom. Voor hen is het selectiecriterium dat zij ten minste voor 30 procent van hun calorische en/of vloeistoffen elektrolytenbehoefte afhankelijk zijn van parenterale ondersteuning met geen of minimale toename in hoeveelheid enterale voeding in de afgelopen 3 maanden of langer.
Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met teduglutide bij een selectie van patiënten met kortedarmsyndroom van 6 maanden en ouder voldoet aan de eisen voor voorwaardelijke toelating. Die criteria zijn als volgt:
- Teduglutide is door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) geregistreerd en heeft de status van weesgeneesmiddel;
- er is sprake van een onvervulde behandelbehoefte (unmet medical need);
- de registratiehouder is hoofdindiener van het dossier en de mede-indieners zijn de behandelaren, een onafhankelijk onderzoekscentrum en de patiëntenvereniging;
- de pakketvraag is te beantwoorden op basis van de gegevens die met het registeronderzoek verzameld worden;
- het Zorginstituut kan de pakketvraag beantwoorden binnen maximaal 5 jaar.
Op basis van deze conclusies adviseert het Zorginstituut om teduglutide als mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating aan te merken. Als de minister het advies van het Zorginstituut overneemt, begint fase 2 van de procedure. In die fase moeten de partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject vastleggen in een convenant.
Tijdelijke toelating tot het basispakket
Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.