Advies Zorginstituut: vergoed nieuw medicijn risdiplam bij spierziekte SMA alleen onder voorwaarden

Zorginstituut Nederland adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om het medicijn risdiplam voor de behandeling van de erfelijke spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) uit het basispakket van de zorgverzekering te vergoeden. Hierbij geldt wel de voorwaarde dat alleen kinderen en jonge mensen tot 25 jaar voor vergoeding in aanmerking komen, omdat bij hen risdiplam bewezen meerwaarde heeft. Verder moet de prijs fors omlaag in de onderhandelingen met de fabrikant.

De foto stelt scherp op een teddybeer die links op de voorgrond staat. Rechts achter de teddybeer, op de achtergrond van de foto, zit een kind in een elektrische rolstoel. Het kind draagt roze kleren en lijkt te lezen in een boekje dat op het tafeltje van haar rolstoel staat,
Beeld: ©Hollandse Hoogte/ANP

Effectief bij kinderen en jongvolwassen

Het medicijn risdiplam (Evrysdi®) is bewezen effectief bij de behandeling van kinderen van 2 maanden tot mensen van 25 jaar met de spierziekte SMA. Het gaat om mensen met type 1, 2 of 3 of mensen met 1 tot 4 kopieën van het SMN2-gen die nog geen symptomen van SMA hebben. Behandeling met het medicijn verhoogt de kans op overleving voor jonge patiënten en verbetert de beweging en kracht van de spieren aanzienlijk. Patiënten moeten risdiplam hun hele leven gebruiken. 

Voor patiënten ouder dan 25 jaar is nog onvoldoende bewijs voor de werkzaamheid van het middel. Het Zorginstituut gaat zich inzetten om, samen met betrokken partijen, risdiplam voor deze patiënten beschikbaar te maken via voorwaardelijke toelating.

Derde geneesmiddel voor SMA

Risdiplam is het derde geneesmiddel voor de behandeling van mensen met SMA. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) is een eenmalige gentherapie. Deze therapie kan worden ingezet bij baby’s bij wie SMA is vastgesteld met de hielprikscreening en bij kinderen met SMA type 1. Nusinersen (Spinraza®) is een SMA-medicijn dat wordt toegediend met een ruggenprik. Doordat patiënten soms last hebben van een vergroeiing in de rug, kan nusinersen niet bij iedereen worden toegepast. Voor hen zou behandeling met risdiplam een mogelijkheid kunnen zijn. 

Prijs veel te hoog

De kosten van een levenslange behandeling met risdiplam zijn € 4 tot 7 miljoen per SMA-patiënt. Het Zorginstituut concludeert dat die prijs veel te hoog is om in aanmerking te komen voor vergoeding uit het basispakket. Dat komt onder andere door onzekerheden over de behandeleffecten op de lange termijn en omdat er al 2 andere geneesmiddelen voor SMA-patiënten beschikbaar zijn. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister van VWS om risdiplam alleen op te nemen in het basispakket als de prijs fors daalt in de onderhandelingen met de fabrikant. Hierdoor kunnen meer andere nieuwe, innovatieve geneesmiddelen worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. En blijft er voldoende financiële ruimte om de bestaande goede zorg uit het basispakket toegankelijk te houden voor iedereen in Nederland.

Over SMA

Elk jaar worden in Nederland 15 tot 20 kinderen geboren met SMA. Ongeveer de helft van hen ontwikkelt de ernstigste vorm van deze ziekte (type 1). Deze patiënten overlijden zonder behandeling meestal voor het tweede levensjaar. Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking een tekort aan SMN-eiwitten die nodig zijn om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Hierdoor sterven hun spieren af en kunnen patiënten zich steeds minder goed bewegen. Risdiplam verhoogt de aanmaak van functioneel en stabiel SMN-eiwit.

Over Zorginstituut Nederland

Iedereen die in Nederland woont of werkt is verplicht om een zorgverzekering te hebben. Zorginstituut Nederland is een overheidsorganisatie met als belangrijkste taak het samenstellen van het basispakket van de zorgverzekering. Hierbij maken we ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes om ervoor te zorgen dat iedereen in Nederland goede zorg kan krijgen. Nu en in de toekomst.