Pakketadvies sluisgeneesmiddel selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1)

Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of selumetinib (Koselugo®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt voor de behandeling van plexiforme neurofibromen (PN) bij bepaalde kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1). Plexiforme neurofibromen zijn goedaardige tumoren. Selumetinib kan de groei hiervan blokkeren. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister selumetinib voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.

De aandoening en de behandeling

Neurofibromatose type 1 (NF1) is een erfelijke aandoening. Het wordt ook wel de ziekte van Von Recklinghausen genoemd. De oorzaak is een verandering in het NF1-gen. Dit gen zorgt voor de aanmaak van het eiwit neurofibromine. Normaal gesproken remt dat de celdeling. Door de verandering in het NF1-gen maken iemands cellen te weinig of niet goed werkend neurofbromine aan. Dit kan leiden tot ongeremde celgroei en tot een hoger risico op het ontstaan van goedaardige en kwaadaardige tumoren. Selumetinib kan de groei van plexiforme neurofibromen blokkeren.

NF1 is bij iedere patiënt anders. Er kunnen verschillende symptomen en complicaties optreden in verschillende organen. Maar bijna alle mensen met NF1 hebben neurofibromen. Dit zijn goedaardige tumoren die beginnen in de zenuwen. Vaak zitten ze op of onder de huid. Ook kan iemand grotere goedaardige tumoren krijgen.  Die worden ‘plexiforme neurofibromen’ genoemd. Ze ontstaan uit grotere zenuwen of uit zenuwnetwerken. Ze groeien het hardst bij kinderen. Bij volwassen patiënten neemt de groei af. Plexiforme neurofibromen kunnen op ander weefsel gaan drukken. Dat kan pijn gaan doen. Of leiden tot misvorming van het lichaam of een handicap. Afhankelijk van waar de tumor zit, kunnen ook gevolgen voorkomen als zenuwuitval, blaas- en darmklachten, en bloedingen. In de meest ernstige gevallen kunnen de goedaardige tumoren leiden tot ernstige handicap of levensbedreigende schade aan organen. Aangezien de tumoren bijna nooit vanzelf krimpen, houden patiënten hun hele leven klachten. Bovendien kan de tumor van goedaardig in kwaadaardig veranderen. Dat gebeurt in 8 tot 13% van de gevallen. NF1-patiënten hebben een verminderde levensverwachting van 8 tot 15 jaar.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft selumetinib voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
  • de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:

Marijke de Vries, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl 

Planning

Planning tot aan publicatie advies
Stap in het proces Datum
Start dossier september 2023
Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 6 november 2023
Start technische consultatie 7-10 november 2023
Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder.
Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 22 januari 2024
Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) 9 februari 2024
Publicatie advies februari 2024

Betrokken partijen

Registratiehouder

  • Alexion Pharma Netherlands

Beroepsgroep

  • Neurofibromatose type 1 (NF1) expertisecentrum (Erasmus MC)
  • Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK)

Patiëntenvereniging

  • Neurofibromatose Vereniging Nederland (NFVN)

Zorgverzekeraars

  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)