Beoordeling nusinersen (Spinraza®) bij spinale musculaire atrofie

Zorginstituut Nederland beoordeelt op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) of het geneesmiddel nusinersen (Spinraza®) vergoed kan worden uit de basisverzekering. Nusinersen wordt gebruikt voor de behandeling van de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA), een erfelijke ziekte waardoor spieren zwakker en dunner worden.

Sluis voor dure geneesmiddelen

Omdat het aantal patiënten met SMA klein is, is het een ‘zeldzame’ ziekte. Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zijn vaak veel duurder dan andere geneesmiddelen. Dat geldt ook voor nusinersen. Vanwege de verwachte hoge kosten die gepaard gaan met opname in het basispakket, heeft de minister van VWS nusinersen in mei 2017 in de ‘sluis’ voor dure geneesmiddelen geplaatst. Dit houdt in dat het middel pas voor vergoeding vanuit de basisverzekering in aanmerking komt, als de volgende acties zijn uitgevoerd:

  • Het Zorginstituut heeft over vergoeding geadviseerd;
  • De minister van VWS heeft succesvol met de fabrikant over prijsverlaging onderhandeld.

Daarnaast wil de minister van VWS met zorgverleners (vooral medisch specialisten), ziekenhuizen, zorgverzekeraars en patiënten afspraken maken en vastleggen over gepast gebruik van nusinersen in de praktijk.

Tijdens de periode dat nusinersen in de 'sluis' zit, is het middel voor kinderen met SMA type 1 beschikbaar via een zogenaamd Expanded Acces Program (EAP). Dit programma wordt in Nederland uitgevoerd door het SMA-team van het Universitair Medische Centrum (UMC) Utrecht. Voor patiënten met SMA type 2 en 3a met “een dringende behandelbehoefte” is het middel beschikbaar door afspraken die minister Bruins voor Medische Zorg en Sport heeft gemaakt met Biogen, de fabrikant van nusinersen. De minister heeft hierover een brief gestuurd aan de Tweede Kamer. De afspraken gelden tot 1 mei 2018 voor ongeveer 30 patiënten, vooral kinderen jonger dan 5 jaar.

Meer informatie

Jolanda de Boer
(020) 797 85 23
jboer@zinl.nl

Stand van zaken

Op 25 augustus 2017 heeft het Zorginstituut de informatie die nodig is voor de beoordeling van nusinersen (‘het dossier’) van Biogen ontvangen. Omdat het dossier niet alle benodigde informatie bleek te bevatten, heeft het Zorginstituut nog een aantal vragen aan de fabrikant voorgelegd. De antwoorden op deze vragen hebben we op 11 oktober 2017 van de fabrikant ontvangen. Daarmee is het dossier compleet genoeg om een conceptbeoordeling te doen.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) heeft de conceptbeoordeling van nusinersen op 30 oktober 2017 besproken. De conclusie van de WAR is dat de fabrikant voldoende informatie had aangeleverd om de effectiviteit van nusinersen te beoordelen, maar dat dat voor het bepalen van de kosteneffectiviteit nog niet het geval is. Daarom heeft de WAR nog vragen voor de fabrikant.

Begin november 2017 heeft Biogen de conceptbeoordeling ontvangen met het verzoek om de benodigde antwoorden en gegevens alsnog aan te leveren. De overige betrokken partijen hebben de conceptbeoordeling ter consultatie ontvangen. De partijen hadden tot 29 november 2017 om op de conceptbeoordeling te reageren. Op die datum had het Zorginstituut reactie van alle partijen ontvangen. Het Zorginstituut is nu bezig met het verwerken van de reacties in de beoordeling.

Planning

Voor de beoordeling van nusinersen zijn nu nog de volgende stappen nodig:

  • Eerste helft van december 2017: verwerken van de reacties uit de consultatie.
  • 18 december 2017: tweede bespreking van de conceptbeoordeling in de WAR.
  • 26 januari 2018: bespreking van de conceptbeoordeling in de Adviescommissie Pakket.
  • Begin februari 2018: vaststelling van de definitieve beoordeling door de Raad van Bestuur van het Zorginstituut.
  • Uiterlijk 10 februari 2018: aanbieden van de beoordeling aan de minister van Medische Zorg en Sport.
  • Na 10 februari 2018: publicatie van de beoordeling op de website van het Zorginstituut.

Betrokken partijen

  • Biogen (fabrikant van nusinersen)
  • Ministerie van VWS
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen (VRA)
  • Nederlandse Vereniging van Ziekenhuizen (NVZ)
  • Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN)
  • SMA Expertisecentrum UMC Utrecht
  • Vereniging Spierziekten Nederland
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)