Gehonoreerde subsidieaanvragen Veelbelovende zorg 2020

Subsidieregeling Veelbelovende Zorg

De subsidieregeling Veelbelovende Zorg bestaat sinds 2019 en wordt uitgevoerd door het Zorginstituut en het programma DoelmatigheidsOnderzoek van ZonMw. De regeling bevordert onderzoek naar zorg die veelbelovend is. Als het onderzoek aantoont dat de veelbelovende zorg effectief is, wordt die tot het basispakket toegelaten. Op deze manier zorgt de regeling ervoor dat de zorg sneller beschikbaar is voor patiënten. Onderzoek naar veelbelovende nieuwe behandelingen, genees- of hulpmiddelen is duur. Dat heeft vooral te maken met de vaak hoge zorgkosten en de onderzoekskosten. De subsidieregeling Veelbelovende Zorg financiert die hoge kosten zodat onderzoekers klinisch bewijslast kunnen verzamelen. Het gaat om onderzoek naar behandelingen die qua (kosten)effectiviteit veelbelovend lijken, maar nog niet uit het basispakket worden vergoed, omdat de effectiviteit nog niet is bewezen.

Voorwaarden voor subsidie

Een belangrijke voorwaarde voor de subsidieregeling is dat sprake moet zijn van marktfalen: er moeten duidelijke redenen zijn waarom het onderzoek zonder overheidssubsidie niet van niet van de grond komt.

Ook moeten binnen de subsidieperiode onderzoeksgegevens van voldoende kwaliteit worden verzameld over de effectiviteit en kosteneffectiviteit van de nieuwe behandeling, ten opzichte van de standaardbehandeling of gebruikelijke behandeling(en) in Nederland. Op basis van het wetenschappelijk bewijs neemt het Zorginstituut aan het eind van het onderzoekstraject binnen 6 maanden een standpunt in of zorg voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ en daarmee verzekerde zorg is.

5 gehonoreerde projecten in 2020

5 projecten ontvangen in 2020 subsidie om hun onderzoek uit te voeren:

Onderzoek naar de werking van ‘in huis’ geproduceerde CAR T-cellen

Het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) ontvangt een subsidie van € 30 miljoen voor onderzoek naar de werking van ‘in huis’ geproduceerde CAR T-cellen. Deze innovatieve immuuntherapie kan levensreddend zijn voor uitbehandelde kankerpatiënten met een zeer agressieve vorm van lymfeklierkanker, een ziekte die jaarlijks ongeveer 1700 Nederlanders treft. De behandeling lijkt ook kansrijk voor patiënten met andere vormen van kanker, bij wie reguliere behandelingen niet werken.

Dankzij de subsidie gaat het UMCG in samenwerking met alle gekwalificeerde sites voor (commerciële) CAR T-celtherapie eigen onderzoek starten naar de effectiviteit van CAR T-cellen die op locatie binnen het ziekenhuis worden geproduceerd. De verwachting is dat dit tot kwaliteits- en tijdwinst leidt. Doordat het oogsten en modificeren van de witte bloedlichamen op één plek plaatsvindt, kan direct met de verse cellen worden gewerkt. Hierdoor hoeft er niet ingevroren en vervoerd te worden en is de behandeling significant goedkoper.

• Lees meer over dit onderzoek op de pagina Veelbelovende zorg - Op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-celtherapie bij patiënten met een recidief of refractair DLBCL.

De effectiviteit van endolymfatische ductus blokkade (EDB) bij patiënten met niet-controleerbare ziekte van Ménière

Bij patiënten met Ménière raakt het evenwichtsorgaan verstoord door een teveel aan vloeistof in het binnenoor. Het is onbekend hoe dit komt. De aandoening kenmerkt zich door frequente, heftige aanvallen van draaiduizeligheid, misselijkheid, oorsuizen en slecht horen. Een overgrote meerderheid van de patiënten heeft baat bij de reguliere behandeling. Bij ongeveer 20% van alle patiënten is de ziekte niet onder controle te krijgen. Een operatie aan het evenwichtsorgaan kan ervoor zorgen dat ook bij die patiënten de invaliderende symptomen van Ménière geheel of grotendeels verdwijnen.

Het onderzoek naar de (kosten)effectiviteit van een nieuwe operatietechniek – endolymfatische ductus blokkade (EDB) – bij patiënten met niet-controleerbare ziekte van Ménière wordt vanuit de regeling Veelbelovende zorg gesubsidieerd. Het project start op 1 augustus 2020 voor een periode van 4 jaar. Na afronding van het project worden de onderzoeksresultaten rond augustus 2024 bij het Zorginstituut ingediend. Het Zorginstituut zal deze onderzoeksgegevens gebruiken om te beoordelen of EDB bij niet-controleerbare ziekte van Ménière uit het basispakket vergoed kan worden.

• Lees meer over dit onderzoek op de pagina Veelbelovende zorg - Endolymfatische ductus blokkade (EDB) bij patiënten met niet-controleerbare ziekte van Ménière.

Gebruik van nieuwe geavanceerde FFRct-techniek bij de diagnostiek van patiënten met pijn op de borst

Jaarlijks bezoeken in Nederland 180.000 nieuwe patiënten met pijn op de borst een cardioloog. Vaak ondergaan patiënten dan een CT-scan om vast te stellen of een kransslagadervernauwing hun klachten veroorzaakt. Als de CT-scan een kransslagadervernauwing toont, is het lastig om precies vast te stellen wat het effect van de vernauwing is. Daarom volgt vaak nog een Fractional Flow Reserve (FFR)-meting: een extra invasief hartkatheterisatie-onderzoek dat het effect van de vernauwing op de bloeddoorstroming meet. De FFR is vaak negatief (de kransslagadervernauwing die op de CT-scan werd gezien heeft geen negatief effect op de bloeddoorstroming). Daarmee heeft achteraf bezien een onnodig invasief diagnostisch onderzoek plaatsgevonden, dat nadelen met zich meebrengt: complicaties, tijdsinvestering en ongemak voor de patiënt en hoge kosten.

Met een geavanceerde nieuwe techniek (Fractional Flow Reserve afgeleid uit CT (FFRct)) kan de CT-scan in meer detail worden geanalyseerd door de bloeddoorstroming door de kransslagaderen te berekenen. Hierdoor kan met grotere zekerheid vastgesteld worden wat precies het effect van de kransslagadervernauwing is.

In de FUSION-studie onderzoekt een team, geleid vanuit de afdelingen Radiologie en Cardiologie van het Erasmus MC samen met collega’s van 5 Nederlandse ziekenhuizen, of het gebruik van FFRct kan zorgen dat minder patiënten onnodig een invasief hartkatheterisatie-onderzoek moeten ondergaan. Ook wordt bekeken of dit onderzoek veilig is en tot minder kosten leidt.

• Lees meer over dit onderzoek op de pagina Veelbelovende zorg - FFRct bij patiënten met stabiele pijn op de borst.

Doelmatigheid en kosteneffectiviteit van orale esketamine ten opzichte van elektroshocktherapie bij patiënten met ernstige, niet-psychotische, behandelingsresistente depressie

Depressie heeft een grote invloed op het leven van patiënten en hun naasten. Een klein deel van de mensen met een depressie heeft onvoldoende baat bij behandeling met psychotherapie of antidepressiva. Elektroshocktherapie (ECT) kan bij die patiënten effectief zijn, maar kan vervelende bijwerkingen veroorzaken. Ook is er een flinke kans op terugval na het staken van de behandeling.

Uit eerder onderzoek is gebleken dat het medicijn esketamine, in de vorm van een drank (oraal), stemmingsklachten bij deze patiënten kan verminderen. De effectiviteit ten opzichte van ECT is echter nog niet aangetoond. Verder bestaat nog geen goed onderzoek naar de effecten op langere termijn. Lukt het mensen die met behulp van esketamine uit hun depressie komen om die verbetering vast te houden, en hoe staat het met eventuele bijwerkingen?

Dit onderzoek streeft ernaar aan te tonen dat orale esketamine bij mensen met ernstige, therapieresistente depressie - zonder psychose en zonder ernstige lichamelijke problemen:

• net zo effectief is als behandeling met ECT op de korte termijn;
• een kleinere kans op terugval geeft dan ECT in de loop van een jaar;
• minder bijwerkingen veroorzaakt en patiëntvriendelijker is dan ECT;
• minder kost dan ECT;
• een betere kwaliteit van leven biedt.

Lees meer over dit onderzoek op de pagina Veelbelovende zorg - Orale esketamine bij patiënten met ernstige, niet-psychotische, behandelingsresistente depressie.

De effectiviteit van afsluiting van het linker hartoor bij patiënten met atriumfibrilleren die geen antistolling kunnen gebruiken

Bij patiënten met atriumfibrilleren vertraagt de bloedstroom, waardoor stolsels in het bloed kunnen ontstaan. Dit gebeurt met name in het linker hartoor, een uitstulping van de linkerboezem. Als deze stolsels in de hersenen belanden, kan dat leiden tot het optreden van een beroerte. Dit risico kan sterk verkleind worden door orale antistolling. Helaas is gebruik van antistolling voor sommige patiënten niet mogelijk, door een te grote kans op (terugkerende) bloedingen of bijwerkingen. Deze patiënten krijgen daarom een minder effectieve behandeling (aspirine) of helemaal geen behandeling aangeboden.

Uit onderzoek is gebleken dat afsluiting van het linker hartoor (LAAO) het risico op een beroerte kan verminderen en de levenskwaliteit van patiënten met atriumfibrilleren kan verbeteren. Deze behandeling zou voor patiënten die geen antistolling kunnen gebruiken een aantrekkelijk alternatief kunnen bieden. Het COMPARELAAO-project gaat onderzoeken of afsluiting van het linker hartoor bij deze patiënten beter is dan gebruik van aspirine of helemaal geen antistolling. 15 Nederlandse ziekenhuizen starten binnenkort met een klinisch onderzoek om de effectiviteit van deze katheter-ingreep te kunnen aantonen.

• Lees meer over dit onderzoek op de pagina Veelbelovende zorg - Afsluiting van het linker hartoor bij patiënten met atriumfibrilleren die geen antistolling kunnen gebruiken.

Eindoordeel door Zorginstituut Nederland

Na het verkrijgen van de onderzoeksresultaten, beoordeelt het Zorginstituut op basis van alle gepubliceerde onderzoeksresultaten binnen 6 maanden of de betreffende zorg voldoet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en of de relatieve (meer)kosten acceptabel zijn.