Pakketadvies sluisgeneesmiddel givosiran (Givlaari®) voor de behandeling van acute hepatische porfyrie

De minister voor Medische Zorg heeft het geneesmiddel givosiran (Givlaari®) in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Dit middel wordt gebruikt bij de behandeling van een specifieke stofwisselingsziekte: acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. In maart 2020 heeft de EMA een handelsvergunning afgegeven voor Givlaari®. De fabrikant moet nu bij het Zorginstituut een dossier indienen waarop kan worden beoordeeld of het middel wel of niet vergoed kan worden uit het basispakket.

Sluis voor dure geneesmiddelen

Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt (intramurale geneesmiddelen), worden in beginsel zonder bijzondere (prijs-) afspraken toegelaten tot het basispakket. De minister kan echter besluiten om nieuwe middelen, vanwege de hoge prijs, toch tijdelijk uit het pakket te houden. In de tussentijd kan het Zorginstituut een advies uitbrengen en kan de minister met de fabrikant onderhandelen over de prijs. Het gaat om intramurale geneesmiddelen of behandelingen, die met name bij medisch-specialistische zorg binnen ziekenhuizen worden ingezet. Het gaat om middelen waarbij de behandelkosten per patiënt heel hoog kunnen oplopen, of waarvan de totale kosten per jaar erg hoog kunnen oplopen als ze voor veel patiënten worden ingezet.

Beoordeling door het Zorginstituut

Wanneer het dossier van de fabrikant volledig is, start het Zorginstituut met de beoordeling. Dit doen we aan de hand van de 4 pakketcriteria:

  • Noodzakelijkheid: hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
  • Effectiviteit: hoe goed werkt het geneesmiddel?
  • Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
  • Uitvoerbaarheid: is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?

Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de stand van de wetenschap en praktijk (effectiviteit) en de kosteneffectiviteit. De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners en zorgverzekeraars) tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.

Nadat de 2 commissies hun oordeel hebben gegeven, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het Zorginstituut aan of de minister vanwege de (te) hoge prijs afspraken met de fabrikant moet maken over een prijsverlaging.

Daarnaast geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet. En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de beroepsgroep. De minister is uiteindelijk degene die besluit of het middel wel of niet wordt opgenomen in het basispakket.

Het Zorginstituut zal in de jaren erna evalueren of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.

Planning

Begin juni 2020 overlegt het Zorginstituut met de fabrikant over het in te dienen beoordelingsdossier. Zodra het definitieve dossier door het Zorginstituut ontvangen en compleet verklaard is, kan de beoordeling starten. Op dat moment zal op deze pagina de planning verder worden aangevuld.

Voor informatie

Ly Tran
E-mail: warcg@zinl.nl