Pakketadvies sluisgeneesmiddel atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie (MLD)

Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of het geneesmiddel atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van metachromatische leukodystrofie (MLD). MLD is een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte die onder andere het zenuwstelsel beschadigt. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister atidarsagene autotemcel voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Het Zorginstituut werkt bij deze beoordeling samen met andere landen uit het Beneluxa-initiatief.

Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast

Atidarsagene autotemcel kan worden toegepast bij de behandeling van bepaalde groepen kinderen met metachromatische leukodystrofie (MLD). MLD is een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte die onder andere het zenuwstelsel beschadigt. De volledige indicatie voor vergoeding en gebruik is te lezen in het uitklapmenu.

De aandoening en de behandeling

MLD is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij er een verandering (mutatie) is in een gen dat nodig is bij de aanmaak van het enzym arylsulfatase A (ARSA). Dit enzym breekt bepaalde vetten af, die sulfatiden worden genoemd. Door de mutatie en een verminderde werking van ARSA, stapelen sulfatiden zich op en beschadigen ze het zenuwstelsel en andere organen. MLD veroorzaakt bijvoorbeeld loopproblemen, geleidelijke mentale achteruitgang en heeft uiteindelijk de dood tot gevolg.

Atidarsagene autotemcel is een geavanceerde geneesmiddeltherapie die 'gentherapie' wordt genoemd. Dit type geneesmiddel werkt door genen af te geven in het lichaam. De werkzame stof in Atidarsagene autotemcel zijn stamcellen (CD34+-cellen), die worden gehaald uit het eigen beenmerg of bloed van de patiënt. Deze stamcellen zijn vervolgens zo aangepast (gemodificeerd) dat ze een kopie bevatten van het gen dat ARSA maakt. De aangepaste stamcellen kunnen zich delen, om andere soorten bloedcellen te produceren.

MLD is een zeldzame ziekte. Atidarsagene autotemcel is daarom aangewezen als weesgeneesmiddel. Dat is een geneesmiddel voor zeldzame ziekten.

Sluis voor dure geneesmiddelen

Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
  • de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

Gezamenlijke beoordeling van atidarsagene autotemcel: Beneluxa-intiatief

De registratiehouder van atidarsagene autotemcel is Orchard Therapeutics. De registratiehouder wil in meerdere Europese landen tegelijk een vergoeding aanvragen voor het geneesmiddel. Nederland, België en Ierland zijn 3 landen die samenwerken binnen het zogenaamde Beneluxa Initiative. Deze landen voeren de Health Technology Assessment (HTA-beoordeling) samen uit.

Bij een HTA-beoordeling wordt aan de hand van verschillende criteria bekeken of een geneesmiddel voor vergoeding in aanmerking komt. Er wordt onder andere gekeken naar hoe goed het middel werkt en bij wie, ten opzichte van wat het geneesmiddel kost.

Beneluxa is in gesprek met Orchard Therapeutics over de toegang en betaalbaarheid van atidarsagene autotemcel in elk land. Het bedrijf is bereid mee te werken aan de gezamenlijke beoordeling en dialoog over vergoeding. De Beneluxa-landen stemmen de planning en inhoud van de landelijke HTA-procedures daarom op elkaar af. Als de gezamenlijke HTA-beoordeling is afgerond, beslissen de landen of zij ook samen over de prijs gaan onderhandelen.

Beoordeling door het Zorginstituut

De beoordeling van Libmeldy® is in december 2021 gestart. Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:

  • De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de aangeleverde gegevens aan 'de stand van de wetenschap en praktijk' (effectiviteit) en de kosteneffectiviteit.
  • De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners en zorgverzekeraars) tijdens het proces over de beoordeling bij de beoordeling betrokken en geconsulteerd. Naast de gebruikelijke Nederlandse consultaties en adviezen vragen beoordelaars in België en Ierland adviezen volgens de werkwijze van die landen.

Nadat de 2 commissies hun oordeel hebben gegeven, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister van VWS. Bij een positief advies geeft het Zorginstituut aan of de minister vanwege de (te) hoge prijs afspraken moet maken met de fabrikant over een prijsverlaging. Mogelijk doet Nederland de onderhandeling over de prijs dan samen met België en Ierland.

Ook geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden gebruikt. En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de artsen die het middel toedienen. De minister is uiteindelijk degene die besluit of het middel wel of niet wordt vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

Als het middel wordt toegelaten tot het basispakket, evalueert het Zorginstituut in de jaren erna of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Beoordeling van geneesmiddelen door het Zorginstituut

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-code: E75.25.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u contact opnemen met:

Annemieke van der Waal, secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl

Planning

Planning tot aan publicatie advies
Stap in het proces Datum
Start dossier december 2021
Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 14 februari 2022
Start consultatieronde 25 februari 2022
Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie.
Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder.
25 februari - 19 mei 2022
Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) nader te bepalen
Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) nader te bepalen
Vaststelling advies in de Raad van Bestuur (RvB) nader te bepalen
Publicatie advies nader te bepalen

Betrokken partijen

  • Orchard Therapeutics
  • Expertisecentrum Lysosomale en Metabole Ziekten
  • Amsterdam Leukodystrofie Centrum
  • Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten (VKS)
  • Ministerie van VWS
  • Zorgverzekeraars Nederland
  • Collega’s uit de Beneluxa-landen