GVS-advies tafamidis (Vyndaqel®) bij de behandeling van ATTR amyloïdose

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt het Zorginstituut of het geneesmiddel tafamidis (Vyndaqel®) 61mg zachte capsules opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Een extramuraal geneesmiddel (medicijn uit de apotheek) wordt alleen vergoed als het is opgenomen in het GVS. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut hierbij. De uiteindelijke beslissing over wel of geen opname in het basispakket ligt bij de minister voor Medische Zorg.

Vyndaqel® capsules

Vyndaqel®-capsules (met 20 mg tafamidis meglumine, overeenkomend met 12,2 mg tafamidis vrije zuur) zijn al opgenomen in het GVS op bijlage 1B (unieke geneesmiddelen). Er gelden hierbij voorwaarden bij het voorschrijven (bijlage 2). Voorwaarde: dit middel wordt alleen vergoed voor patiënten van 18 jaar of ouder met aangetoonde transthyretineamyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie die geen levertransplantatie hebben ondergaan.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Recent is een andere sterkte van tafamidis (61 mg vrije zuur, overeenkomend met 80 mg tafamidis meglumine) geregistreerd voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM). Voor deze indicatie-uitbreiding vraagt de registratiehouder om een plaatsing op bijlage 1B van het GVS. Op bijlage 1B staat de lijst met geneesmiddelen in het GVS die niet onderling vervangbaar zijn met andere geneesmiddelen in het GVS, zogenaamde unieke geneesmiddelen. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet.

TTR amyloïdose

Amyloïdose is een stapelingsziekte van verkeerd gevouwen eiwitten. Door afzetting van amyloïdfibrillen tussen de cellen in de weefsels worden vitale organen als het hart, de nieren, de lever en de zenuwen progressief beschadigd.

Bij patiënten met amyloïdose van het transthyretine-type (ATTR amyloïdose) valt het natuurlijke transthyretine-eiwit (TTR) uiteen. De ontstane monomeren leiden tot vorming van amyloïde fibrillen en progressieve amyloïdeafzetting in weefsels. Bij patiënten met ATTR-CM staat cardiomyopathie op de voorgrond.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-code: E85.

Meer informatie

Vragen over dit dossier kunt u stellen via ons contactformulier.

Planning

Start dossier 7 april 2020

1ste bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR)

25 mei 2020
Start consultatie eind mei 2020 tot 1 juli 2020
De fabrikant heeft eind mei 2020 een klokstop aangevraagd tot 3 augustus 2020. Na deze datum zal onderstaande planning verder worden aangevuld.
2de bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 27 juli 2020
Behandeling concepteindproduct Adviescommissie Pakket (ACP) nog te bepalen
Publicatie nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Expertisecentrum Amyloïdose (GrACE)
  • Nederlandse Vereniging voor Cardiologie (NVVC), werkgroep hartfalen
  • Pfizer BV
  • Stichting Amyloidose Nederland
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)