GVS-beoordeling tafamidis (Vyndaqel®) bij de behandeling van ATTR amyloïdose

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt het Zorginstituut of tafamidis (Vyndaqel®) 61mg zachte capsules opgenomen kunnen worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS).  De registratiehouder van het middel vraagt om plaatsing op bijlage 1B van het GVS. Daarop staan unieke geneesmiddelen, die niet onderling uitwisselbaar zijn met andere geneesmiddelen in het GVS.

Een extramuraal geneesmiddel (medicijn dat op recept van de dokter verkrijgbaar is bij de apotheek) wordt alleen vergoed als het is opgenomen in het GVS. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De uiteindelijke beslissing over wel of geen opname in het basispakket ligt bij de minister voor Medische Zorg.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Vyndaqel® capsules (met 20 mg tafamidis meglumine, overeenkomend met 12,2 mg tafamidis vrije zuur) zijn al opgenomen op bijlage 1B en bijlage 2 van het GVS. Dit middel wordt vergoed voor patiënten van 18 jaar of ouder met aangetoonde transthyretineamyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie, die geen levertransplantatie hebben ondergaan.

De registratiehouder vraagt nu vergoeding aan voor een andere sterkte van tafamidis: 61 mg vrije zuur, overeenkomend met 80 mg tafamidis meglumine. Deze sterkte is geregistreerd voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM).

In een eerdere beoordeling van deze sterkte van tafamidis (Vyndaqel®) vroeg de registratiehouder voor deze indicatieuitbreiding om een plaatsing op bijlage 1B van het GVS. Vanwege te grote onzekerheden over de kosteneffectiviteit van het middel, adviseerde het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg toen om het middel niet op bijlage 1B op te nemen. 

Voor deze herbeoordeling beperkt de registratiehouder de populatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd. In het advies uit 2020 concludeerde het Zorginstituut dat er een therapeutische meerwaarde is voor deze sterkte van tafamidis ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM. In lijn met die conclusie vraagt de registratiehouder nu om tafamidis te vergoeden voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met NYHA klassen I-II.

De huidige herbeoordeling is alleen een farmaco-economische beoordeling.

ATTR amyloïdose

Amyloïdose is een stapelingsziekte van verkeerd gevouwen eiwitten. Door afzetting van zogenoemde amyloïdfibrillen tussen de cellen in de weefsels worden vitale organen, zoals het hart, de nieren, de lever en de zenuwen beschadigd.

Bij patiënten met amyloïdose van het transthyretine type (ATTR amyloïdose) valt het natuurlijke transthyretine (TTR) eiwit uiteen. Het proces dat daarop volgt, leidt tot vorming van amyloïde fibrillen en progressieve amyloïdeafzetting in weefsels. Bij patiënten met ATTR-CM staat cardiomyopathie (een aandoening van de hartspier) op de voorgrond.

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

Alleen extramurale geneesmiddelen die zijn opgenomen in het GVS worden vergoed vanuit het basispakket. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze worden geplaatst. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hierbij kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nog nadere voorwaarden aan de vergoeding worden gesteld. In dat geval wordt een middel ook op bijlage 2 geplaatst.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-code: E85.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u contact opnemen met:

Ly Tran, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR CG).

E-mail: warcg@zinl.nl

Planning

Planning tot aan publicatie van het advies aan de minister
Stap in het proces Datum

Start beoordeling

14 april 2021

Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR)

31 mei 2021
Start consultatie betrokken partijen begin juni 2021
Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) nog te bepalen
Behandeling concepteindproduct door de Adviescommissie Pakket (ACP) nog te bepalen
Publicatie van het advies nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Expertisecentrum Amyloïdose (GrACE)
  • Nederlandse Vereniging voor Cardiologie (NVVC), werkgroep hartfalen
  • Pfizer BV
  • Stichting Amyloidose Nederland
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)