GVS-beoordeling givosiran (Givlaari®) voor de behandeling van acute hepatische porfyrie

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt het Zorginstituut of het geneesmiddel givosiran (Givlaari®) 189 mg/ml oplossing voor injectie opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Dit middel wordt gebruikt bij de behandeling van een specifieke stofwisselingsziekte: acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.
Een extramuraal geneesmiddel (geneesmiddel op recept van een arts verkrijgbaar bij de apotheek) wordt alleen vergoed als het is opgenomen in het GVS. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister voor Medische Zorg. De minister besluit uiteindelijk of het geneesmiddel wel of niet vergoed wordt uit het basispakket.

Plaatsing in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' opgeheven

Per 31 maart 2020 is givosiran in de sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst voor zover verstrekt in het kader van de behandeling van acute hepatische porfyrie bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder (Stcrt. 2020, 18426). Aanleiding voor dat besluit was de afgifte van een handelsvergunning van de Europese Commissie op 3 maart 2020 voor deze indicatie van givosiran. Hoewel het op de Horizonscan Geneesmiddelen van het Zorginstituut als extramuraal geneesmiddel was opgenomen, deden enkele randvoorwaarden die – althans in de eerste fase – aan deze behandeling met givosiran worden gesteld, vermoeden dat het mogelijk een intramuraal geneesmiddel betrof. Daarom is givosiran zekerheidshalve in de sluis geplaatst. Bij nadere bestudering van de samenvatting van productkenmerken (SmPC) door het Zorginstituut blijkt dat de eerdere kwalificatie van givosiran voor deze behandeling als extramuraal geneesmiddel toch correct is. Reden hiervoor is dat de eerder genoemde intramurale toediening aan het begin van de behandeling aan de orde is, maar er op termijn ook overgegaan kan worden naar thuistoediening door de patiënt zelf zonder formeel toezicht en/of ondersteuning. De sluis wordt derhalve opgeheven.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Givosiran 189 mg/ml oplossing voor injectie (Givlaari®) is geïndiceerd voor de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.

Voor dit geneesmiddel vraagt de registratiehouder om een plaatsing op bijlage 1B van het GVS voor een specifieke patiëntenpopulatie, namelijk met;

  • Een bevestigde diagnose van een acute hepatische porfyrie; en
  • Een voorgeschiedenis van ≥2 acute aanvallen binnen 6 maanden; en
  • die lijden onder deze aanvallen en/of chronische symptomen van de ziekte; en
  • ondanks hun maximale pogingen tot het vermijden van aanval uitlokkende factoren en het opvolgen van de aanbevelingen ten aanzien van een gezonde en gebalanceerde levensstijl.

Op bijlage 1B staat de lijst met geneesmiddelen in het GVS die niet onderling vervangbaar zijn met andere geneesmiddelen in het GVS, zogenaamde unieke geneesmiddelen. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet.

ICD-10 code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10 code: E80.21

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:
Ly Tran
E-mail: warcg@zinl.nl

Planning

Planning tot aan advies aan de minister
Stap in het proces Datum

Start dossier

31 augustus 2020
1e bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 26 oktober 2020
Start technische consultatie 30 oktober 2020
Klokstop door de fabrikant aangevraagd 5 november 2020
2e bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 14 december 2020
Behandeling concepteindproduct Adviescommissie Pakket (ACP) nog te bepalen
Advies aan de minister nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Alnylam Nederland B.V.
  • Nederlandse Internisten Vereniging (NIV)
  • Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie (NVE)
  • Porfyrie Centrum Rotterdam
  • Patiëntenvereniging Acute Porfyrie (PVAP)
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)
  • VAV werkgroep farmacie