GVS-advies metreleptine (Myalepta®) bij de behandeling van gegeneraliseerde lipodystrofie

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt het Zorginstituut of metreleptine (Myalepta®) opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Metreleptine wordt gebruikt als aanvulling bij een dieet om de complicaties van leptinedeficiëntie te behandelen bij patiënten met gegeneraliseerde lipodystrofie. Dat is een zeldzame ziekte waarbij de productie van het ‘hongerhormoon’ leptine is aangetast.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Myalepta® is een poeder voor oplossing voor injectie. Het poeder bevat metreleptine en is beschikbaar in 3 sterktes: 3 mg, 5,8 mg en 11,3 mg. Vergoeding wordt aangevraagd voor de behandeling van volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder met aangeboren gegeneraliseerde lipodystrofie (Berardinelli-Seip-syndroom) of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (Lawrence-syndroom). Gegeneraliseerde lipodystrofie is een zeldzame ziekte waarbij de productie van het ‘hongerhormoon’ leptine is aangetast en normaal onderhuids vetweefsel afwezig is.

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

Metreleptine is een extramuraal geneesmiddel. Een extramuraal geneesmiddel is een middel voor thuisgebruik, dat op recept van een arts verkrijgbaar is bij de apotheek. Deze middelen worden alleen uit het basispakket vergoed als ze zijn opgenomen in het GVS. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze worden geplaatst. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hierbij kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nog nadere voorwaarden aan de vergoeding worden gesteld. In dat geval wordt een middel ook op bijlage 2 geplaatst. 

Voor dit geneesmiddel vraagt de registratiehouder om een plaatsing op bijlage 1B van het GVS. 

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister voor Medische Zorg. De minister besluit uiteindelijk of het geneesmiddel wel of niet vergoed wordt uit het basispakket.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Beoordeling van geneesmiddelen door het Zorginstituut

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-code: E88.1 – Lipodystrofie.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen aan:

Annemieke van der Waal, secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl

Planning

Stap in het proces Datum
Start dossier november 2021
Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR)

14 maart 2022

Start technische consultatie februari 2022

Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder.

16 maart 2022 tot 16 mei 2022
Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 16 mei 2022
Publicatie advies aan de minister nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Amryt Pharmaceuticals
  • Dr. I. M. Jazet, internist LUMC
  • Dr. J. Rutten, internist RadboudUMC
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)
  • Vereniging Artsen Volksgezondheid (VAV)