GVS-advies metreleptine (Myalepta®) bij de behandeling van lipodystrofie

Metreleptine (Myalepta®) is een weesgeneesmiddel geregistreerd voor een toepassing bij de zeldzame aandoening lipodystrofie.

Indicatie waarvoor het middel is geregistreerd

Myalepta® is geïndiceerd als aanvulling bij een dieet als vervangingstherapie om de complicaties van leptinedeficiëntie te behandelen bij patiënten met lipodystrofie:

  • met bevestigde aangeboren gegeneraliseerde lipodystrofie (Berardinelli-Seip-syndroom) of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (Lawrence-syndroom), bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder;
  • met bevestigde familiaire partiële lipodystrofie of verworven partiële lipodystrofie (Barraquer-Simons-syndroom), bij volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder bij wie met standaardbehandelingen geen adequate metabole controle werd bereikt.

Gezamenlijke beoordeling Nederland en België

De registratiehouder heeft in meerdere landen, waaronder Nederland en België, een vergoedingsaanvraag ingediend voor Myalepta®.

Zorginstituut Nederland zal deze beoordeling uitvoeren in samenwerking met het Rijksinstituut voor ziekte- en invaliditeitsverzekering (Riziv) van België, dit in het kader van the Beneluxa Initiative.

ICD-10 code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10 code: E88.1
Team ESS (stofwisselingsziekte)

Voor informatie

Vragen over dit dossier kunt u stellen via ons contactformulier.

Planning

Start dossier

april 2019
Start technische consultatie 6 juni 2019
Verwachte publicatie oktober 2019

Betrokken partijen

  • Aegerion Pharmaceuticals BV
  • Nederlandse Internisten Vereniging (NIV)
  • Patiëntenfederatie Nederland
  • VSOP (Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties)
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)