GVS-advies asfotase alfa (Strensiq®) voor de behandeling van hypofosfatasia

De minister voor Medische Zorg en Sport heeft Zorginstituut Nederland gevraagd om te beoordelen of asfotase alfa (Strensiq®) in aanmerking komt voor opname op lijst 1B van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Aanleiding is een verzoek van de registratiehouder. Deze vraagt om een vergoeding van dit middel voor de geregistreerde indicatie.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Asfotase alfa is een recombinatie eiwit met enzymactiviteit van niet-weefselspecifieke alkalische fosfatase. Strensiq® (subcutane injectie) is geregistreerd als langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasia bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen. Hypofosfatasia is een erfelijke, zeldzame aandoening veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor niet-weefselspecifieke alkalische fosfatase. Momenteel zijn er 17 patiënten met hypofosfatasia in Nederland.

ICD-10 code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10 code: E83.3

Voor informatie

Pauline Pasman
E-mail: PPasman@zinl.nl
Telefoon: 06 - 15 04 85 68

Planning

Start dossier juli 2018
Eerste bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 24 september 2018
Start technische consultatie 27 september 2018
Publicatie nader te bepalen

Betrokken partijen

  • Alexion Pharma Netherlands B.V.
  • Centrum voor Lysosomale en Metabole ziekten van Erasmus MC (Expertisecentrum)
  • Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK)
  • Patiëntenvereniging voor Stofwisselingsziekte VKS
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)