Voorwaardelijke toelating geneesmiddel recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (Natpar®) bij de behandeling van chronische hypoparathyreoïdie

De staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft in oktober 2021 besloten om recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84) (Natpar®) tijdelijk en onder voorwaarden toe te laten tot het basispakket. Daarmee neemt hij het advies van Zorginstituut Nederland over. RhPTH 1-84 is als aanvullende behandeling geregistreerd voor chronische hypoparathyreoïdie. Dat is een zeldzame hormoonziekte. De komende 3,5 jaar wordt er aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van het geneesmiddel. Na deze periode zal het Zorginstituut op basis van de nieuwe data beoordelen of rhPTH 1-84 in aanmerking komt voor definitieve toelating tot het basispakket of niet.

Het geneesmiddel en de aandoening

Recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84) is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. Hypoparathyreoïdie is een zeldzame endocriene aandoening, waarbij de eigen productie van parathyreoïd hormoon (PTH) abnormaal laag of helemaal afwezig is.

Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie, kunnen ernstige bijwerkingen ervaren, zoals (ernstige) spierkrampen of spasmen en cognitieve gebreken. Bij acute hypocalciëmie kunnen symptomen als epileptische aanvallen of hartritmestoornissen optreden, die kunnen leiden tot ziekenhuisopnames of bezoeken aan de spoedeisende hulp. Dit kan de kwaliteit van leven van deze patiënten aantasten. Patiënten met hypoparathyreoïdie die standaard worden behandeld met actieve vitamine D en calciumsupplementen lopen ook het risico op ossale calcificaties in met name nieren, hersenen en ooglens.

Advies Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert de staatssecretaris van VWS om rhPTH 1-84 voor een periode van 3,5 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket. De toelating geldt voor het gebruik van het middel als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. In deze 3,5 jaar wordt aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van rhPTH 1-84. De staatssecretaris heeft besloten om het advies van het Zorginstituut over te nemen.

RhPTH 1-84 is voorwaardelijk opgenomen in het basispakket op grond van artikel 2.1, vijfde lid van het Besluit zorgverzekering. Aan de vergoeding van rhPTH 1-84 zijn voorwaarden verbonden, zie Regeling zorgverzekering, bijlage 2, voorwaarde 135.

Voorwaardelijke toelating

RhPTH 1-84 is van 1 november 2021 tot 1 januari 2025 onder voorwaarden beschikbaar voor volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. In een convenant zijn afspraken gemaakt over het onderzoek dat gekoppeld is aan de voorwaardelijke toelating. Behandelaren dienen gegevens te verzamelen over de effectiviteit van de zorg. Na deze periode zal het Zorginstituut toetsen of rhPTH 1-84 voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk en in het basispakket kan blijven of niet. Het is uiteindelijk aan de staatssecretaris van VWS om een definitief besluit te nemen.

De procedure Voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals heeft als doel om te zorgen voor een gecontroleerde toegang tot het geneesmiddel voor alle patiënten die volgens de geregistreerde indicatie voor behandeling in aanmerking komen. Een ander doel van het beleid is om de effectiviteit en mogelijkheden tot bevordering van doelmatige inzet van deze geneesmiddelen te onderzoeken.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-code: E20.9 Hypoparathyroidism, unspecified

Voor informatie

Voor informatie over de voorwaardelijke toelating van rhPTH 1-84 of over de procedure voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals kunt u contact opnemen met:

VTgeneesmiddelen@zinl.nl

Planning

Planning van het project
Stap in het proces Datum
Advies Zorginstituut over kandidaat voorwaardelijke toelating rhPTH 1-84 december 2020
Vervolgadvies Zorginstituut over voorwaardelijke toelating rhPTH 1-84 oktober 2021
Besluit staatssecretaris VWS over voorwaardelijke toelating rhPTH 1-84 oktober 2021
Voorwaardelijke toelating van rhPTH 1-84 tot basispakket november 2021 tot januari 2025
Beoordeling Zorginstituut stand van de wetenschap en praktijk start midden 2024
Definitieve besluit staatssecretaris VWS over toelating rhPTH 1-84 nader te bepalen

Betrokken partijen

  • Netwerk voor Bot en Calcium/Fosfaataandoeningen (BoNe) van de Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie (NVE)
  • Schildklier Organisatie Nederland (SON)
  • Takeda Nederland