Voorwaardelijke toelating geneesmiddel recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (Natpar®) bij de behandeling van chronische hypoparathyreoïdie

De staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) besloot in oktober 2021 om recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84) (Natpar®) tijdelijk en onder voorwaarden toe te laten tot het basispakket. Daarmee nam hij het advies van Zorginstituut Nederland over. RhPTH 1-84 is als aanvullende behandeling geregistreerd voor chronische hypoparathyreoïdie. Dat is een zeldzame hormoonziekte. Zolang de voorwaardelijke toelating loopt wordt er aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van het geneesmiddel. Na deze periode beoordeelt het Zorginstituut op basis van de nieuwe data of het geneesmiddel in aanmerking komt voor definitieve toelating tot het basispakket of niet.

Update oktober 2022: Fabrikant stopt productie van recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (Natpar®)

Op 4 oktober 2022 bracht Takeda Nederland naar buiten dat de productie van recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84; Natpar®) in december 2024 volledig stopt, in verband met leveringsproblemen die niet kunnen worden opgelost. Meer informatie over het stoppen van de productie van het middel is te vinden op de website van Takeda. Sinds 1 november 2021 is rhPTH 1-84 voor een periode van 3,5 jaar voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. Vanwege de productieproblemen mogen wereldwijd geen nieuwe patiënten starten met rhPTH 1-84. Patiënten die al rhPTH 1-84 gebruiken, zijn door hun behandelaren ingelicht. Ook de bijschildklierwerkgroep van de Schildklier Organisatie Nederland (SON) is ingelicht. Het Zorginstituut heeft in november 2022 een advies uitgebracht over de voortzetting van het VT-traject.

Het geneesmiddel en de aandoening

Recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84) is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. Hypoparathyreoïdie is een zeldzame endocriene aandoening, waarbij de eigen productie van parathyreoïd hormoon (PTH) abnormaal laag of helemaal afwezig is.

Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie, kunnen ernstige bijwerkingen ervaren, zoals (ernstige) spierkrampen of spasmen en cognitieve gebreken. Bij acute hypocalciëmie kunnen symptomen als epileptische aanvallen of hartritmestoornissen optreden, die kunnen leiden tot ziekenhuisopnames of bezoeken aan de spoedeisende hulp. Dit kan de kwaliteit van leven van deze patiënten aantasten. Patiënten met hypoparathyreoïdie die standaard worden behandeld met actieve vitamine D en calciumsupplementen lopen ook het risico op ossale calcificaties in met name nieren, hersenen en ooglens.

Advies Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseerde de staatssecretaris van VWS om rhPTH 1-84 voor een periode van 3,5 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket. De toelating geldt voor het gebruik van het middel als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. In deze 3,5 jaar wordt aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van rhPTH 1-84. De staatssecretaris besloot in oktober 2021 om het advies van het Zorginstituut over te nemen.

RhPTH 1-84 is voorwaardelijk opgenomen in het basispakket op grond van artikel 2.1, vijfde lid van het Besluit zorgverzekering. Aan de vergoeding van rhPTH 1-84 zijn voorwaarden verbonden, zie Regeling zorgverzekering, bijlage 2, voorwaarde 135. Vanwege de productieproblemen mogen wereldwijd geen nieuwe patiënten starten met rhPTH 1-84.

Voorwaardelijke toelating

RhPTH 1-84 is van 1 november 2021 tot 1 januari 2025 onder voorwaarden beschikbaar voor volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. In een convenant zijn afspraken gemaakt over het onderzoek dat gekoppeld is aan de voorwaardelijke toelating. Behandelaren dienen gegevens te verzamelen over de effectiviteit van de zorg. Normaal gesproken toetst het Zorginstituut na deze periode of het middel dat voorwaardelijk is toegelaten voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk en in het basispakket kan blijven of niet. Aangezien de productie van rhPTH 1-84 eind 2024 definitief zal stoppen en er geen nieuwe patiënten mee behandeld zullen worden, zal rhPTH 1-84 na afloop van de voorwaardelijke toelating het pakket niet kunnen instromen. Daarom zal het Zorginstituut geen pakketbeoordeling uitvoeren. Het voorwaardelijke toelatingstraject van rhPTH 1-84 wordt voortgezet om alle Nederlandse patiënten die nu met rhPTH 1-84 worden behandeld, de tijd te geven om verantwoord over te stappen op een alternatief. Er mogen geen nieuwe patiënten worden behandeld met rhPTH 1-84. 

De procedure Voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals heeft als doel om te zorgen voor een gecontroleerde toegang tot het geneesmiddel voor alle patiënten die volgens de geregistreerde indicatie voor behandeling in aanmerking komen. Een ander doel van het beleid is om de effectiviteit en mogelijkheden tot bevordering van doelmatige inzet van deze geneesmiddelen te onderzoeken.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-code: E20.9 Hypoparathyroidism, unspecified

Voor informatie

Voor informatie over de voorwaardelijke toelating van rhPTH 1-84 of over de procedure voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals kunt u contact opnemen met:

VTgeneesmiddelen@zinl.nl

Planning

Planning van het project
Stap in het proces Datum
Advies Zorginstituut over kandidaat voorwaardelijke toelating rhPTH 1-84 december 2020
Vervolgadvies Zorginstituut over voorwaardelijke toelating rhPTH 1-84 oktober 2021
Besluit staatssecretaris VWS over voorwaardelijke toelating rhPTH 1-84 oktober 2021
Voorwaardelijke toelating van rhPTH 1-84 tot basispakket november 2021 tot januari 2025

Betrokken partijen

  • Netwerk voor Bot en Calcium/Fosfaataandoeningen (BoNe) van de Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie (NVE)
  • Schildklier Organisatie Nederland (SON)
  • Takeda Nederland