Deliverable 3 Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen
In dit document beschrijven wij de kaders voor het vaststellen van een richtlijn voor de analyse van observationele gegevens uit patiëntenregistraties. Hierbij baseren wij ons op de reeds bestaande relevante literatuur en rapporten en inventariseren de mogelijke methodologische lacunes die moeten worden geadresseerd.
Kader voor analysemethoden
In het specifieke geval van (dure) geneesmiddelen komen er steeds vaker geneesmiddelen op de markt die voor hele kleine patiëntenpopulaties zijn ontwikkeld en waarbij RCTs niet beschikbaar zijn of moeilijk kunnen worden uitgevoerd. Daarnaast worden in de praktijk geneesmiddelen steeds vaker in combinatie gebruikt, terwijl (meestal) alleen toepassing van individuele geneesmiddelen in RCTs is onderzocht. Ook zijn er recente ontwikkelingen, waarbij geneesmiddelen op de markt komen die voor meerdere (kleine) patiëntenpopulaties ingezet kunnen worden. Bijvoorbeeld geneesmiddelen voor gebruik in alle tumoren met bepaalde markers. Daarmee kan het zo zijn dat er niet voor alle typen kanker individuele RCT data beschikbaar is over de effectiviteit van deze middelen. Tenslotte blijkt ook steeds vaker dat de externe validiteit van de RCTs waarin dure geneesmiddelen worden onderzocht beperkt is.
Om in de toekomst het gebruik van data uit patiëntenregistraties voor pakketbeheer en monitoring van gepast gebruik van dure geneesmiddelen mogelijk te maken, zal duidelijk moeten worden aan welke eisen data en het bewijs dat gebaseerd is op deze data, moet voldoen om bruikbaar zijn te voor deze doelen. D3 zal het eerste concept van de richtlijn over dit onderwerp zijn. De definitieve richtlijn is bedoeld om handvatten te bieden aan indieners en beoordelaars van analyses die gebaseerd zijn op data uit patiëntenregistraties en betrekking hebben op vragen in het kader van pakketbeheer (breed genomen als effectiviteit, kosteneffectiviteit en gepast gebruik) van (dure) geneesmiddelen. Hierbij zal ook worden aangesloten bij activiteiten die plaatsvinden in het kader van toekomstbestendig pakketbeheer.
De meeste onderwerpen die binnen het conceptkader behandeld worden zijn technisch en methodologisch van aard. Er zijn echter ook enkele onderwerpen die raken aan vraagstukken op het gebied van governance en de plaatsbepaling van studies op basis van registratiedata binnen pakketbeheer. Hierover zal in samenwerking met bovengenoemde stakeholders een visie worden ontwikkeld.
Vervolg
Het project loopt door tot 31/12/2022 en mogelijk verder. Het document geeft de status op basis van de inzichten medio 2020/2021. Het onderwerp is gedurende het project verder aangepast en geactualiseerd.
Meer informatie over de actuele wijze van indienen en beoordelen.