GVS-advies tafamidis (Vyndaqel®) bij de behandeling van ATTR amyloïdose
Het Zorginstituut heeft getoetst of tafamidis (Vyndaqel®) kan worden opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Tafamidis is een medicijn voor thuisgebruik dat op recept verkrijgbaar is bij de apotheek. We noemen dat een extramuraal geneesmiddel. Zo’n geneesmiddel komt alleen voor vergoeding in aanmerking zodra het is opgenomen in het GVS. Vanwege te grote onzekerheden over de kosteneffectiviteit van het middel, adviseert het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om tafamidis (Vyndaqel®) niet op te nemen in het GVS.
Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd
Tafamidis 61 mg vrije zuur is geïndiceerd voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM). Het middel is beschikbaar als capsule en bevat 61 mg tafamidis (vrije zuur). De aanbevolen dosering is eenmaal per dag een capsule, toegevoegd aan de standaardbehandeling
Onderlinge vervangbaarheid met andere geneesmiddelen
Om de plaats van een geneesmiddel in het GVS te kunnen vaststellen, is eerst beoordeeld of het onderling vervangbaar is met geneesmiddelen die al in het GVS zijn opgenomen.
Vyndaqel®-capsules (met 20 mg tafamidis meglumine, overeenkomend met 12,2 mg tafamidis vrije zuur) zijn al opgenomen in het GVS op bijlage 1B (unieke geneesmiddelen). Er gelden voorwaarden bij het voorschrijven (bijlage 2). De voorwaarde voor het voorschrijven is dat dit middel alleen wordt vergoed voor patiënten van 18 jaar of ouder met aangetoonde transthyretineamyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie die geen levertransplantatie hebben ondergaan.
Recent is een andere sterkte van tafamidis (61 mg vrije zuur, overeenkomend met 80 mg tafamidis meglumine) geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ATTR-CM. Voor deze indicatie-uitbreiding vraagt de registratiehouder om een plaatsing op bijlage 1B van het GVS. Op bijlage 1B staat de lijst met geneesmiddelen in het GVS die niet onderling vervangbaar zijn met andere geneesmiddelen in het GVS, zogenaamde unieke geneesmiddelen. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet.
Therapeutische waarde
Het Zorginstituut concludeert dat tafamidis 61 mg vrije zuur een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM én NYHA klasse I of klasse II. De meerwaarde bestaat uit een kleinere kans op sterfte en een betere kwaliteit van leven.
Kosteneffectiviteit
De kosteneffectiviteitsanalyse die de fabrikant heeft aangeleverd is van onvoldoende kwaliteit. Het Zorginstituut ziet vooral onzekerheden rondom de validiteit en transparantie van de farmaco-economische analyse. Daardoor kan het Zorginstituut geen realistische schatting maken van de kosteneffectiviteit van het middel. Als gevolg daarvan kan het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg geen inschatting geven van welke prijsreductie noodzakelijk is om in de buurt te komen van een acceptabele kosteneffectiviteit. Daarom kan het Zorginstituut geen advies geven over een eventuele prijsonderhandeling door de minister.
Die inschatting en dat advies zijn voor de minister en voor het Zorginstituut essentieel, omdat vergoeding van tafamidis 61 mg vrije zuur tegen de huidige vraagprijs leidt tot een zeer hoge budgetimpact.
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om tafamidis 61 mg vrije zuur (Vyndaqel®), niet op te nemen in het GVS, vanwege de onzekerheden over de kosteneffectiviteit van het middel. Het Zorginstituut realiseert zich dat de uitkomst van beoordeling voor patiënten en behandelaren teleurstellend is. We nodigen de fabrikant dan ook uit om de kosteneffectiviteit beter te onderbouwen.