Vervolgadvies voorwaardelijke toelating van nusinersen (Spinraza®) bij patiënten met 5q spinale spieratrofie (SMA) die 9,5 jaar en ouder zijn

Advies aan de Minister voor Medische Zorg over de voorwaardelijke toelating van nusinersen (Spinraza®) bij patiënten met 5q spinale spieratrofie (SMA) die 9,5 jaar en ouder zijn. Het Zorginstituut heeft vastgesteld dat alle punten (zoals beschreven in het document 'randvoorwaarden voor afspraken tussen partijen voor voorwaardelijke toelating') in het convenant zijn opgenomen en dat alle relevante partijen het convenant hebben ondertekend. De gemaakte afspraken bieden voldoende garanties om het VT-traject zorgvuldig en succesvol te laten verlopen. Het Zorginstituut gaat er vanuit dat na afloop van het VT-traject het mogelijk is om duidelijke conclusies te trekken over de effectiviteit van nusinersen. Het Zorginstituut adviseert daarom om nusinersen per 1 januari 2020 voor een periode van 7 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor de behandeling van patiënten met SMA die 9,5 jaar en ouder zijn.