Advies potentiële kandidaat voor voorwaardelijke toelating basispakket van nusinersen (Spinraza®) bij 5q spinale spieratrofie (SMA)

Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om nusinersen als potentiële kandidaat voor voorwaardelijke toelating (VT) tot het basispakket aan te merken bij patiënten met SMA bij wie de behandeling nog niet voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’.
Wanneer de minister het advies overneemt zal het Zorginstituut samen met partijen de plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject in een convenant vastleggen.

Aanvraag voor voorwaardelijke toelating

Het ingediende dossier voor voorwaardelijke toelating heeft betrekking op nusinersen voor de behandeling van patiënten met SMA die 9,5 jaar en ouder zijn. SMA is een relatief weinig voorkomende aandoening.
Vanaf 1 augustus 2018 wordt nusinersen al vergoed voor patiënten tot 9,5 jaar.

Beoordeling en conclusie van het Zorginstituut

Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR), concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met nusinersen bij deze specifieke groep van patiënten met SMA voldoet aan de primaire en secundaire criteria voor VT. Dit betekent dat:

  • De behandeling geschikt is voor VT;
  • Het hoofdonderzoek in wetenschappelijk opzicht van voldoende kwaliteit is;
  • De verwachting is dat met dit onderzoek een antwoord kan worden gegeven op de geïdentificeerde evidence gap(s);
  • Het Zorginstituut verwacht dat het onderzoek binnen 6 jaar en 6 maanden kan worden afgerond.

Daarnaast speelt mee:

  • het gaat om een geneesmiddel voor een ernstige, progressieve spierziekte waarvoor op dit moment geen behandelalternatief is.
  • Er zijn aanwijzingen dat een behandeling met nusinersen bij deze groep patiënten zou kunnen resulteren in ziektestabilisatie of vermindering van de achteruitgang van ziekte.
  • Partijen hebben aangegeven dat zij op basis van dit onderzoek start- en stopcriteria willen (door)ontwikkelen.

Convenant

Pas als de minister positief heeft besloten én de Regeling zorgverzekering is aangepast, kan een VT-traject starten. Bij een positief advies van de minister worden de randvoorwaarden uitgewerkt voor de voorwaardelijke toelating. Deze randvoorwaarden worden vastgelegd in een convenant. Dit convenant dient door alle betrokken partijen ondertekend te worden. Als een behandeling of geneesmiddel voorwaardelijk wordt toegelaten tot het basispakket, wordt de regelgeving gewijzigd (Besluit zorgverzekering – Bzv).

Op 13 juni 2019 heeft de minister voor Medische Zorg de Tweede Kamer geïnformeerd over de voorbereiding voor de voorwaardelijke toelating:

Het Zorginstituut heeft de minister op 2 december 2019 een positief advies gestuurd voor het starten van het VT-traject vanaf 1 januari 2020 voor een periode van 7 jaar.

Het Zorginstituut heeft vastgesteld dat alle punten in het convenant zijn opgenomen en dat alle relevante partijen het convenant hebben ondertekend. De gemaakte afspraken bieden voldoende garanties om het VT-traject zorgvuldig en succesvol te laten verlopen. Het Zorginstituut gaat er vanuit dat na afloop van het VT-traject het mogelijk is om duidelijke conclusies te trekken over de effectiviteit van nusinersen.