GVS-advies odevixibat (Bylvay®) voor de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase

Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of odevixibat (Bylvay®) opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Dit medicijn kan worden gebruikt voor de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC). Dit is de medische term voor een zeldzame aandoening waarbij het transport van galzouten van levercel naar galwegen verstoord is. Daardoor stapelen galzouten zich op in levercellen. Dit kan leiden tot leverbeschadigingen.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Odevixibat wordt gebruikt voor patiënten van 6 maanden of ouder met PFIC.

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

Odevixibat is een extramuraal geneesmiddel. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.

Voor dit geneesmiddel vraagt de registratiehouder om een plaatsing op bijlage 1B van het GVS.

Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina 'Vergoeding van extramurele geneesmiddelen (GVS)'. 

Beoordeling Zorginstituut en besluit minister

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van hun adviezen rondt het Zorginstituut zijn beoordeling af. Dit vormt de basis van zijn advies aan de minister van VWS. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

Voor informatie

Kenneth Watson, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl

Planning

Planning tot aan publicatie advies
Stap in het proces Datum
Start dossier september 2022
Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) oktober 2022
Start technische consultatie oktober 2022
Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) november 2022
Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) nog te bepalen
Publicatie advies nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Albireo AB
  • Nederlandse Vereniging van Maag-Darm-Leverartsen (NVMDL)
  • Maag Darm Lever Stichting (MLDS)
  • Nederlandse Leverpatiënten Vereniging (NLV)
  • Vereniging Artsen Volksgezondheid (VAV)
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)