Voorwaardelijke toelating Entrectinib (Rozlytrek®) voor volwassen en kinderen met solide tumoren (kanker)

Het ministerie van VWS introduceerde in oktober 2019 een nieuwe voorwaardelijke toelating voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit nieuwe beleid biedt patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is, de mogelijkheid via voorwaardelijke toelating gecontroleerde toegang te krijgen tot nieuwe, veelbelovende medicijnen. Hiermee wordt een belangrijke bijdrage geleverd aan het continue streven van de overheid naar een goed samengesteld basispakket. Een kandidaat voor deze regeling is het middel Entrectinib (Rozlytrek®) voor volwassen en kinderen met solide tumoren (kanker).

Entrectinib (Rozlytrek®) voor solide tumoren (kanker) die een NTRK-genfusie vertonen

Entrectinib (Rozlytrek®) is geregistreerd voor de behandeling van volwassen en kinderen met solide tumoren (kanker) die een neurotrofe tyrosine receptor kinase (NTRK)-genfusie vertonen. Entrectinib is een NTRK-remmer met een tumor-agnostische indicatie. Een tumor-agnostisch geneesmiddel is een geneesmiddel dat toegepast wordt bij tumoren die een bepaalde genetische mutatie vertonen, ongeacht waar de tumor zit. Dit in tegenstelling tot de meeste geneesmiddelen tegen kanker, die uitgaan van het specifieke orgaan of weefsel waarin de tumor is ontstaan.

Beoordelingsgeschiedenis

Van het geneesmiddel entrectinib (Rozlytrek®), kan niet worden vastgesteld of het middel voldoet aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Het huidige beoordelingskader is momenteel niet toereikend voor dit type geneesmiddelen (tumor-agnostische geneesmiddelen). Veldpartijen zien entrectinib als een veelbelovend middel. Omdat de NTRK-remmers een innovatie betreffen die mogelijk een grote belofte in zich hebben, heeft het Zorginstituut aan de registratiehouder voorgesteld dit geneesmiddel aan te melden voor de voorwaardelijke toelating. De registratiehouder heeft zich aangemeld.

Voorwaardelijke toelating

De voorwaardelijke toelating heeft als doel om een gecontroleerde toegang tot het geneesmiddel te bewerkstelligen voor alle patiënten die volgens de geregistreerde indicatie voor behandeling in aanmerking komen. Een ander doel van het beleid is om de effectiviteit en mogelijkheden tot bevordering van doelmatige inzet van deze geneesmiddelen te onderzoeken.

Het Zorginstituut beoordeelt of geneesmiddelen waarvoor een dossier wordt ingediend voldoen aan de criteria van de voorwaardelijke toelating. Entrectinib (Rozlytrek®) voor de behandeling van volwassen en kinderen met solide tumoren (kanker), voldoet in principe aan de criteria van de voorwaardelijke toelating. Het formuleren van een onderzoeksvoorstel dat binnen 7 of 14 jaar de pakketvraag gaat beantwoorden is op dit moment alleen nog niet mogelijk. Om de tumor-agnostische geneesmiddelen in de procedure van de voorwaardelijke toelating in te kunnen passen heeft het Zorginstituut een getrapt voorstel gedaan. De voorwaardelijke toelating wordt hierbij in 2 fasen opgesplitst. Hiervoor is het beleidskader van de voorwaardelijke toelating tijdelijk door de minister voor Medische Zorg verruimd, specifiek voor tumor-agnostische geneesmiddelen.

Vervolgtraject tot start voorwaardelijke toelating

De minister besluit uiteindelijk of entrectinib een potentiële kandidaat voor voorwaardelijke toelating wordt. Is dit het geval, dan volgt de volgende fase van de procedure. Tijdens deze fase werken partijen de voorwaarden uit in een convenant. Parallel aan dit proces moet VWS met de registratiehouder tot een financiële overeenkomst komen. Wanneer het Zorginstituut concludeert dat het convenant voldoende waarborgen biedt voor een succesvol voorwaardelijk toelatingstraject en een financiële overeenkomst is afgesloten, komt het geneesmiddel nog steeds in aanmerking voor voorwaardelijke toelating. Het is uiteindelijk aan de minister om een geneesmiddel definitief aan te wijzen als kandidaat voor de voorwaardelijke toelating. Als de minister entrectinib definitief aanwijst als kandidaat voor voorwaardelijke toelating, zal het Zorginstituut aan het eind van fase 1 van de voorwaardelijke toelatingsperiode de minister opnieuw adviseren over de therapeutische waarde van het middel.

Algemene informatie over de voorwaardelijke toelating is te vinden op de pagina 'Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals'

ICD-10-code

Vanwege de tumor-agnostische indicatie en het feit dat NTRK-genfusies kunnen voorkomen in tal van solide tumoren, is er niet 1 ICD-10-code aan te wijzen.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling of over de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals kan contact worden opgenomen met:

VTgeneesmiddelen@zinl.nl

Planning

Planning tot aan besluit
Stap in proces Datum
Start beoordeling criteria voorwaardelijke toelating maart 2021
Start prijsonderhandelingen (VWS) en uitwerken convenant maart/april 2021
Definitieve besluit minister voor Medische Zorg nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Roche Nederland
  • Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK) 
  • Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose (NVALT) 
  • Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO) 
  • Vereniging Artsen Volksgezondheid (VAV) - werkgroep farmacie 
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)