Veelbelovende zorg - Op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-celtherapie bij patiënten met een recidief of refractair DLBCL

Met de subsidieregeling Veelbelovende zorg wordt tijdelijke financiering verstrekt voor behandelingen die qua (kosten)effectiviteit veelbelovend lijken, maar nog niet uit het basispakket worden vergoed, omdat de effectiviteit nog niet is bewezen. Via deze regeling wordt onderzoek naar de (kosten)effectiviteit van op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen bij patiënten met een recidief of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) gesubsidieerd. Het project startte op 1 december 2020 voor een periode van 6 jaar. Na afronding van het project worden de onderzoeksresultaten rond november 2026 bij het Zorginstituut ingediend. Het Zorginstituut zal deze onderzoeksgegevens gebruiken om te beoordelen of behandeling met op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen bij genoemde patiënten uit het basispakket kan worden vergoed.

De aandoening en behandeling

CAR T-celtherapie is een innovatieve immuuntherapie die levensreddend kan zijn voor uitbehandelde kankerpatiënten met een zeer agressieve vorm van lymfeklierkanker. Naar verwachting zullen jaarlijks ongeveer 150 Nederlanders worden behandeld. CAR T-celtherapie wordt sinds het voorjaar 2020 vergoed uit het basispakket. Het gaat nu nog om een zeer dure behandeling van ongeveer € 330.000 per patiënt (productiekosten), die het eigen afweersysteem in staat stelt kankercellen onschadelijk te maken. Witte bloedlichamen van kankerpatiënten worden hiervoor met genetische modificatie omgevormd tot CAR T-cellen. Die kunnen vervolgens kankercellen op basis van 1 kenmerk (CD19) herkennen en daarna aanvallen en uitschakelen. De onderzoeksgroep wil een nieuwe vorm van CAR T-celtherapie produceren die kankercellen op basis van 2 kenmerken (CD19 en CD20) kan herkennen en aanvallen. Daarnaast worden de cellen binnen het ziekenhuis geproduceerd zonder dat invriezen nodig is. Het is de verwachting dat dit tot tijds- en kwaliteitswinst leidt.

Het onderzoek

Het onderzoek betreft een multicenter, open-label, gerandomiseerd onderzoek, waarin de (kosten)effectiviteit van op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen wordt vergeleken met (commerciële) geregistreerde CD19 CAR T-cellen, die uit het basispakket worden vergoed (op dit moment alleen nog Yescarta®). Aan het onderzoek zullen 299 volwassen patiënten deelnemen met een recidief of refractair DLBCL (ECOG 0-2), die ten minste 2 systemische therapieën hebben gehad. De helft van de patiënten wordt behandeld met op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen. De andere helft van de patiënten wordt behandeld met geregistreerde CD19 CAR T-cellen, die uit het basispakket worden vergoed. Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of de op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen een vergelijkbare effectiviteit hebben met (commerciële) CD19 CAR T-cellen. Daarnaast wordt gekeken of de CAR T-cellen goedkoper kunnen worden geproduceerd en mogelijk sneller toegediend kunnen worden. De hypothese is dat het percentage patiënten met progressie van de ziekte vergelijkbaar is na 2 jaar. Ook wordt gekeken naar de positieve effecten van op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen op andere uitkomstmaten, en wordt gekeken of de behandeling veilig en kosteneffectief is.

Het onderzoek wordt geleid door het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG).

Beoordeling stand van de wetenschap en praktijk

Zorg wordt alleen vergoed uit het basispakket, als die ten minste even effectief is als de gebruikelijke zorg in Nederland. In de wet heet dit: de zorg moet voldoen aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Na het afronden van het onderzoek en het verkrijgen van de onderzoeksresultaten, start het Zorginstituut met de beoordeling. Op basis van alle gepubliceerde onderzoeksresultaten, beoordeelt het Zorginstituut binnen 6 maanden of op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen bij patiënten met een recidief of refractair DLBCL voldoet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en of de (meer)kosten acceptabel zijn.

Op dit moment voldoet op de zorglocatie geproduceerde CD20.19 CAR T-cellen bij patiënten met een recidief of refractair DLBCL nog niet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en mag de behandeling niet uit het basispakket worden vergoed.

Voor informatie

Vragen kunt u per e-mail stellen aan het Zorginstituut, Team Veelbelovende zorg: veelbelovendezorg@zinl.nl.

Planning

Planning tot aan de publicatie van het standpunt
Stap in het proces Datum

Looptijd Veelbelovende zorg-project

1 december 2020 - 30 november 2026
Beoordelingsperiode ‘stand van de wetenschap en praktijk’

december 2026 - mei 2027

Publicatie standpunt mei 2027

Betrokken partijen

  • HOVON
  • Hematon
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)