Pakketadvies sluisgeneesmiddel evinacumab (Evkeeza®) voor de behandeling van een zeldzame vorm van verhoogd cholesterolgehalte
Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of evinacumab (Evkeeza®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH). Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister evinacumab voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Evinacumab kan worden toegepast bij de behandeling van volwassen en adolescente patiënten vanaf 12 jaar met HoFH. HoFH is een zeldzame genetische aandoening waarbij patiënten een sterk verhoogd low density-lipoproteïne cholesterol (LDL-C) hebben in het bloed. LDL-C is een eiwit dat cholesterol vervoert in het bloed en ervoor zorgt dat het cholesterol wordt afgezet aan de wanden van bloedvaten.
De aandoening en de behandeling
Patiënten met HoFH hebben een extreem verhoogd LDL-cholesterolgehalte. Langdurig een te hoog cholesterol in het bloed kan leiden tot hart- en vaatziekten, zoals een hartinfarct, hartkramp, een beroerte, een transient ischaemic attack (TIA) of etalagebenen. Patiënten met HoFH hebben een zodanig hoog LDL-cholesterolgehalte dat ze al op jonge leeftijd aderverkalking krijgen en mogelijk vroegtijdig overlijden.
De huidige behandeling van HoFH-patiënten bestaat uit lipidenverlagende middelen. Dit zijn middelen die ervoor zorgen dat de hoeveelheid vet in het bloed vermindert. Hieronder vallen onder andere statines (wel of niet in combinatie met ezetimibe), evolocumab en lomitapide. De behandeling met deze middelen kan eventueel aangevuld worden met LDL-aferese. LDL-aferese is een techniek waarbij het LDL-cholesterol uit het bloed verwijderd wordt met een filter. Evinacumab kan gebruikt worden als aanvulling op bepaalde lipidenverlagende middelen.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft evinacumab (Evkeeza®) voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Voor informatie
Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:
Egbert de Groot, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Start dossier | augustus 2022 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 9 oktober 2023 |
| Start technische consultatie | 10-13 oktober 2023 |
| Publicatie advies | nog te bepalen |
Betrokken partijen
- Registratiehouder: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
- Patiëntenvereniging Harteraad
- Werkgroep dyslipidemie van de Nederlandse Vereniging van Internisten Vasculaire Geneeskunde (NVIVG)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)