GVS-advies tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) bij de behandeling van cystische fibrose bij patiënten van 12 jaar of ouder met een heterozygote F508del mutatie plus een mutatie met residuale CFTR functie

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt het Zorginstituut of de combinatietherapie tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) bij de behandeling van cystische fibrose bij patiënten van 12 jaar of ouder met een heterozygote F508del mutatie plus een mutatie met residuale CFTR functie opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Een extramuraal geneesmiddel (medicijn uit de apotheek) wordt alleen vergoed als het is opgenomen in het GVS. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut hierbij. De uiteindelijke beslissing over wel of geen opname in het basispakket ligt bij de minister voor Medische Zorg.

Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd

Symkevi® is een combinatietablet. Elke filmomhulde tablet bevat 100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor.

De geregistreerde indicatie luidt als volgt:

Tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) is geïndiceerd in een combinatieschema met ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg tabletten voor de behandeling van patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder die:

  1. homozygoot zijn voor de F508del-mutatie, of
  2. die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en één van de volgende mutaties hebben in het CFTR-gen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G en 3849+10kbC→T.

Er is reeds vergoeding voor het 1e deel van de indicatie, zie hiervoor ons GVS-advies tezacaftor/ivacaftor (Symkevi®) met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) bij cystische fibrose (CF) bij patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
De fabrikant  vraagt met de huidige aanvraag vergoeding aan voor het 2e deel van de indicatie, namelijk tezacaftor/ivacaftor met ivacaftor voor de patiënten met een heterozygote F508-del mutatie plus een mutatie met residuale CFTR functie.

ICD-10 code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10 code: E84.0 Cystische Fibrosis (CF) met longverschijnselen.

Voor informatie

Vragen over dit dossier kunt u stellen via ons contactformulier.

Planning

Start dossier

maart 2020
1e bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 20 april 2020

Update mei: Naar aanleiding van vragen die zijn gesteld tijdens de WAR vergadering van 20 april, heeft de fabrikant een zogenaamde klokstop aangevraagd voor het aanleveren van extra informatie. Deze klokstop duurt maximaal 90 dagen. Zodra de informatie is ontvangen wordt de beoordeling weer voortgezet door het Zorginstituut.

Start technische consultatie 20 april 2020
2e bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 22 juni 2020
Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) 3 juli 2020
Publicatie september 2020

Betrokken partijen

  • Vertex Pharmaceuticals (Netherlands) B.V.
  • Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose (NVALT)
  • Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK)
  • Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS)
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)