Zorginstituut Nederland beoordeelt of givinostat (Duvyzat®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de ziekte van Duchenne. Dat is een zeldzame spierziekte. Als wij positief adviseren en de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) ons advies overneemt, komt givinostat in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Givinostat is bedoeld voor mensen met de ziekte van Duchenne
Givinostat is de werkzame stof. De merknaam is Duvyzat®. Het medicijn is een drankje.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de ziekte van Duchenne. De ziekte van Duchenne is een ernstige spierziekte waarbij de spieren steeds verder afbreken. Dit komt door een fout in het stukje DNA dat nodig is om een eiwit aan te maken dat de spieren beschermt. Het lichamelijk functioneren van mensen met de ziekte van Duchenne gaat snel achteruit. Dat gebeurt al vanaf de vroege kinderjaren.
De ziekte van Duchenne wordt vaak voor het vijfde levensjaar ontdekt. Op een gegeven moment kunnen de aangetaste spieren niet meer worden gebruikt en hebben patiënten een rolstoel nodig. De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor ambulante patiënten met de ziekte van Duchenne vanaf 6 jaar en ouder, en met gelijktijdige behandeling met corticosteroïden. Ambulant betekent dat iemand zelf kan lopen en niet afhankelijk is van een rolstoel.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Givinostat is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
[Zorginstituut Nederland]
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk]
[www.zorginstituutnederland.nl]
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | juli 2026 |
| Start beoordeling dossier | juli 2026 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 10 augustus 2026 |
| Start technische consultatie | 11 - 14 augustus 2026 |
| Tweede bespreking in de WAR | 7 september 2026 |
| Publicatie advies | september of oktober 2026 |
Betrokken partijen
- Italfarmaco S.p.A.
- Nederlandse vereniging voor neurologie (NVN)
- Vereniging Spierziekten Nederland (VSN)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)