Pakketadvies sluisgeneesmiddel ravulizumab (Ultomiris®) bij de behandeling van patiënten met de beenmergziekte PNH en de bloedziekte aHUS

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt het Zorginstituut of het geneesmiddel ravulizumab (Ultomiris®) in aanmerking komt voor vergoeding uit het basispakket. Ravulizumab (Ultomiris ®) wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister ravulizumab voor deze indicaties in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.

Indicatie waar vergoeding voor wordt aangevraagd

Ravulizumab (Ultomiris®) wordt gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Het gaat om de volgende indicaties:

  • bij volwassen PNH-patiënten met hemolyse (verhoogde afbraak van rode bloedcellen) met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit;
  • bij patiënten die klinisch stabiel zijn, nadat ze ten minste de voorgaande 6 maanden zijn behandeld met eculizumab; 
  • bij patiënten met een lichaamsgewicht van 10 kg of meer met aHUS, die complementremmer-naïef zijn of eculizumab hebben ontvangen gedurende ten minste 3 maanden en bewijs hebben van reactie op eculizumab.

Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie is een niet erfelijke zeldzame beenmergziekte. Patiënten met PNH hebben last van ernstige bloedarmoede door versterkte afbraak van rode bloedcellen, infecties (afbraak witte bloedcellen) en trombose. 

Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom

Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom wordt veroorzaakt door een abnormale werking van het complementsysteem, waarbij schade aan endotheelcellen ontstaat. Het complementsysteem speelt samen met antistoffen en fagocyten (witte bloedcellen die schadelijke deeltjes, bacteriën en dode of stervende cellen opruimen door ze te omsluiten) een zeer belangrijke rol bij de afweer tegen micro-organismen. Bij aHUS ontstaan er bloedstolsels in de kleine bloedvaatjes van de nieren en van andere organen. aHus veroorzaakt bloedarmoede, een tekort aan bloedplaatjes en beschadiging van de nieren. 

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister voor Medische Zorg heeft ravulizumab voor deze indicaties in de zogenaamde ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
  • de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-codes: D59.5 en D58.8.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:

Annemieke van der Waal, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR CG). 

E-mail: warcg@zinl.nl 

Planning

Planning van het Zorginstituut tot aan het advies aan de minister

Stap in het proces Datum
Start dossier juli 2021
Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) 27 september 2021
Consultatieronde september/oktober 2021
Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) nog te bepalen
Publicatie advies aan de minister voor Medische Zorg nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Alexion Pharmaceuticals
  • Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
  • Nederlandse Federatie voor Nefrologie (NFN)
  • AA & PNH Contactgroep
  • Nierpatiënten Vereniging Nederland (NVN)
  • Zorgverzekeraars Nederland (ZN)