Zorginstituut Nederland beoordeelt of exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met sikkelcelziekte. Dit is een erfelijke vorm van bloedarmoede. Exa-cel is een sluisgeneesmiddel. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het medicijn voor gebruik bij genoemde patiënten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Exa-cel is bedoeld voor bepaalde mensen met erfelijke bloedarmoede
Exa-cel is de werkzame stof. De merknaam is Casgevy®. Het medicijn is een eenmalige injectie.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met sikkelcelziekte (SCZ). SCZ is een erfelijke vorm van bloedarmoede, waarbij de kleine bloedvaten verstopt kunnen raken. Mensen hebben last van hevige pijn en hun organen kunnen beschadigen. Die beschadiging kan zo erg zijn, dat zij soms organen nodig hebben van een donor. Exa-cel kan worden gebruikt voor mensen voor wie een stamceltransplantatie geschikt is, maar voor wie geen donor beschikbaar is. Bij een stamceltransplantatie krijgt een patiënt gezonde stamcellen toegediend via het bloed.
De fabrikant vraagt vergoeding aan voor een bepaalde groep patiënten. De volledige indicatie voor vergoeding en gebruik is te lezen in het uitklapmenu.
Uitleg over sluisgeneesmiddelen
De minister heeft exa-cel voor inzet bij bepaalde patiënten met sikkelcelziekte in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | april 2025 |
| Start beoordeling dossier | mei 2025 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 21 juli 2025 |
| Start technische consultatie | 28 juli - 1 augustus 2025 |
| Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder. | |
| Tweede bespreking in de WAR | 15 december 2025 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | nog niet bekend |
| Publicatie advies | december 2025 of januari 2026 |
Betrokken partijen
- Vertex Pharmaceuticals B.V.
- Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
- OSCAR Nederland
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)