Pakketadvies sluisgeneesmiddel emicizumab (Hemlibra®) voor de behandeling van matig-ernstige hemofilie A
Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of emicizumab (Hemlibra®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Eerder heeft de minister emicizumab vanwege de hoge kosten al in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Dit was als behandeling voor patiënten met een ernstige variant van de ziekte. Emicizumab is vervolgens ‘breed uitgesloten’ van het basispakket. Dit betekent dat ook alle toekomstige indicaties in de sluis komen en dat het Zorginstituut ze eerst moet beoordelen.
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Emicizumab kan worden gebruikt om bloedingen te voorkomen (profylaxe) bij patiënten met matig-ernstige hemofilie A, zonder remmers tegen stollingsfactor VIII en met een groot risico op bloedingen. Dit is de indicatie die het Zorginstituut op dit moment beoordeeld.
Verder is emicizumab geregistreerd en wordt vergoed voor patiënten met hemofilie A en remmers tegen factor VIII. En voor patiënten met ernstige hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.
Emicizumab kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt.
De aandoening en de behandeling
Hemofilie is een stollingsstoornis waarbij het bloed niet goed stolt. Iemand met hemofilie heeft een grotere kans op bloedingen, blauwe plekken en nabloeden bij een operatie. Bij hemofilie A ontbreekt of is er te weinig stollingsfactor VIII in het bloed. Een stollingsfactor is een eiwit dat een belangrijke rol speelt bij de bloedstolling.
De huidige behandeling bij patiënten met matig-ernstige hemofilie A met een groot risico op bloedingen kan bestaan uit profylaxe met stollingsfactor VIII.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft emicizumab voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:
- er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is;
- er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik;
- er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister van VWS beslist uiteindelijk of het medicijn wel of niet kan worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Voor informatie
Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:
Hedi Schelleman, plaatsvervangend secretaris Wetenschappelijke Adviesraad, Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Start dossier | 15 mei 2023 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 10 juli 2023 |
| Consultatie | 11-14 juli 2023 |
| Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder. | |
| Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 9 oktober 2023 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | nog te bepalen |
| Publicatie advies | nog te bepalen |
Betrokken partijen
- Roche Nederland B.V.
- Nederlandse Vereniging van Hemofiliebehandelaars (NVHB)
- Nederlandse Vereniging voor Hemofilie-Patiënten (NVHP)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)