Advies - wel of niet vergoeden daratumumab (Darzalex®) voor de behandeling van een vorm van amyloïdose (herbeoordeling)

Daratumumab is bedoeld voor bepaalde mensen met een vorm van amyloïdose 

Daratumumab is de werkzame stof. De merknaam is Darzalex®. Het medicijn is een injectie die onder de huid wordt toegediend. 

Het medicijn kan, in combinatie met bortezomib, cyclofosfamide en dexamethason, worden gebruikt bij mensen met AL-amyloïdose. Dit is een vorm van amyloïdose die niet is aangeboren, maar die de patiënt tijdens diens leven heeft ontwikkeld. AL-amyloïdose is een ziekte waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Deze eiwitten stapelen zich op in de organen, wat leidt tot orgaanschade. Deze orgaanschade is de oorzaak van de klachten die horen bij de ziekte. AL-amyloïdose is een progressieve ziekte. Dit betekent dat de klachten in de loop van de tijd toenemen en uitbreiden. Het aantal klachten, soort klachten en het verloop van de ziekte verschillen per persoon. Hierdoor kan de diagnose vaak pas in een laat stadium worden vastgesteld. AL-amyloïdose kan alle organen aantasten. Vooral de aantasting van het hart heeft gevolgen voor de levensverwachting van patiënten. De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor volwassen patiënten die net zijn gediagnosticeerd met AL-amyloïdose.

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)

Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)

Herbeoordeling

In januari 2025 adviseerde het Zorginstituut de minister van VWS om daratumumab niet te vergoeden uit het basispakket. We concludeerden dat daratumumab bij de genoemde groep patiënten voldoet aan het wettelijke criterium ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Dit betekent dat is aangetoond dat de behandeling beter werkt dan de huidige standaardbehandeling. Maar we konden niet bepalen of dit hele dure medicijn de vraagprijs waard is. Daarom adviseerden wij de minister om het medicijn niet te vergoeden en de fabrikant uit te nodigen om de economische analyse aan te passen en beter te onderbouwen. Dat heeft de fabrikant nu gedaan, waardoor wij een herbeoordeling kunnen doen.

Uitleg over sluisgeneesmiddelen

De minister heeft daratumumab voor inzet bij bepaalde patiënten met Al-amyloïdose in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als:

• het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
• er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
• de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.

Hoe ontstaat het advies?

De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. 

Planning

Betrokken partijen

• Janssen-Cilag B.V.
• Stichting Amyloïdose Nederland
• Stichting Hematon
• Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON)
• Commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen (CieBAG) van Zorgverzekeraars Nederland (ZN)