Pakketadvies sluisgeneesmiddel betibeglogene autotemcel (Zynteglo®) voor de behandeling van een vorm van erfelijke bloedarmoede (transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie)

De minister voor Medische Zorg heeft het geneesmiddel betibeglogene autotemcel (Zynteglo®) in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Dit middel wordt gebruikt bij de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. De European Medicine Agency (EMA) heeft het middel onder voorwaarden toegelaten tot de Europese markt.
De fabrikant moet nu bij het Zorginstituut een dossier indienen waarmee kan worden beoordeeld of het middel wel of niet vergoed kan worden uit het basispakket. De fabrikant verwacht dit dossier najaar 2020 te kunnen indienen.
Het Zorginstituut zal in de beoordeling samenwerken met andere landen uit het ‘Beneluxa Initiative’.

Aandoening waarvoor Zynteglo® is geregistreerd

Bèta-thalassemie is een vorm van erfelijke bloedarmoede. In ons bloed zit onder andere hemoglobine (rode bloedcellen). Hemaglobine zorgt ervoor dat zuurstof wordt opgenomen uit de longen om deze vervolgens af te geven aan de organen. Bij patiënten met bèta-thalassemie wordt er minder of niet genoeg hemoglobine aangemaakt. Hierdoor kunnen rode bloedcellen zich niet goed ontwikkelen. Ook worden de rode bloedcellen sneller afgebroken waardoor bloedarmoede ontstaat. Wanneer het om een ernstige vorm van bèta-thalassemie gaat, kan een patiënt regelmatig bloedtransfusies nodig hebben. Zo komen er weer gezonde rode bloedcellen in het lichaam wat helpt tegen bloedarmoede.

Zynteglo® wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten die geen β0/β0-genotype hebben en voor wie transplantatie van hematopoëtische stamcellen (HSC) gepast is, maar geen humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele gerelateerde HSC-donor beschikbaar is.

Op 29 mei 2019 heeft de Europese Commissie betibeglogene autotemcel (Zynteglo®) voorwaardelijk toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassemie. De voorwaarde voor de toelating is dat blueburd bio, de fabrikant en registratiehouder van het middel, de komende jaren onderzoek moet blijven doen naar de werking en veiligheid van het middel.

Sluis voor dure geneesmiddelen

Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt (intramurale geneesmiddelen), worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket. Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister voor Medische Zorg besluiten om deze tijdelijk uit het pakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. In de periode dat het middel in de sluis zit, brengt het Zorginstituut een advies aan de minister uit over of het middel wel of niet vergoed kan worden uit het basispakket. De fabrikant van het middel moet hiervoor een dossier indienen bij het Zorginstituut. De minister voor Medische Zorg onderhandelt in dezelfde periode met de fabrikant over de prijs. En er is dan tijd voor het maken van afspraken over gepast gebruik met de artsen die het middel toedienen. Gepast gebruik houdt in: een behandeling die in medisch opzicht voor de patiënt het best is en niet duurder is dan nodig.

Gezamenlijke HTA-beoordeling van Zynteglo®: ‘Beneluxa Initiative’

De fabrikant bluebird bio wil in meerdere Europese landen tegelijk een vergoeding voor Zynteglo® aanvragen. Nederland, België en Ierland, 3 landen die samenwerken binnen het zogenaamde Beneluxa Initiative, zullen de HTA-beoordeling (Health Technology Assessment, HTA) samen uitvoeren. Oostenrijk werkt mee in de rol van externe expert in de procedure. Bij een HTA-beoordeling wordt aan de hand van verschillende criteria bekeken of een geneesmiddel voor vergoeding in aanmerking komt. Er wordt onder andere gekeken naar hoe goed het middel werkt en bij wie, ten opzichte van wat het kost.

Het bedrijf heeft zich bereid verklaard om mee te werken aan de gezamenlijke beoordeling en dialoog over vergoeding. Als gevolg hiervan zullen de Beneluxa landen de planning en inhoud van de landelijke HTA-procedures op elkaar afstemmen. Als de gezamenlijke HTA-beoordeling is afgerond, zullen de landen bepalen of zij ook samen over de prijs zullen onderhandelen.

Beoordeling door het Zorginstituut

Zodra het dossier van de fabrikant over Zynteglo® volledig is, start het Zorginstituut met de beoordeling. Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:

  • De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Met andere woorden: wat en hoe groot is het effect van het geneesmiddel voor de patiënt? Als er al een geneesmiddel of behandeling is voor de aandoening, dan wordt het geneesmiddel vergeleken met deze behandeling (ook wel de gebruikellijke of standaardbehandeling genoemd). Daarnaast wordt er gekeken naar de kosteneffectiviteit; wat zijn de kosten van de behandeling ten opzichte van wat het oplevert aan gezondheidswinst voor de patiënt?
  • De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Daarbij kijkt zij zowel naar de belangen van de patiënten die in aanmerking komen voor vergoeding van een bepaalde interventie. Als naar de belangen van patiënten met andere aandoeningen (die ook graag willen dat de behandeling van hun aandoening wordt vergoed) én naar het belang van alle premiebetalers. De commissie doet dit vanuit het principe dat de basisverzekering maximale gezondheidswinst dient op te leveren voor de gehele bevolking.

Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners en zorgverzekeraars) tijdens het proces over de beoordeling bij de beoordeling betrokken en geconsulteerd. Naast de gebruikelijke Nederlandse consultaties en adviezen zullen in de andere landen ook adviezen gevraagd worden volgens de werkwijze die daar wordt gebruikt.

Nadat de 2 commissies hun oordeel hebben gegeven, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het Zorginstituut aan of de minister vanwege de (te) hoge prijs met de fabrikant afspraken moet maken over een prijsverlaging. Mogelijk doet Nederland deze onderhandeling dan samen met België en Ierland.

Daarnaast geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet. En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de artsen die het middel toedienen. De minister is uiteindelijk degene die besluit of het middel wel of niet wordt vergoed uit het basispakket.

Als het middel wordt toegelaten tot het basispakket, zal het Zorginstituut in de jaren erna evalueren of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.

Planning

Het Zorginstituut is, samen met de andere landen, in overleg met bluebird bio over het beoordelingsdossier dat de fabrikant moet indienen. De samenwerkende landen zullen het dossier op hetzelfde moment krijgen. Zodra het definitieve dossier is ontvangen en compleet is verklaard, start het Zorginstituut met de beoordeling. Op dat moment komt op deze pagina een tijdplanning te staan. Vooralsnog verwacht de fabrikant dit dossier in het najaar 2020 te kunnen indienen.

Betrokken partijen

Het Zorginstituut is al met alle betrokken partijen in overleg om de beoordeling zo snel als mogelijk uit te voeren.

  • bluebird bio
  • Nederlandse Vereniging voor Hemofiliebehandelaren & Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NvVH)
  • OSCAR Nederland
  • Ministerie van VWS
  • Zorgverzekeraars Nederland
  • Collega’s uit de Beneluxa landen