Advies - wel of niet vergoeden avapritinib (Ayvakyt®) voor de behandeling van een zeldzame bloedziekte

Avapritinib is bedoeld voor bepaalde mensen met een goedaardige vorm van mestcelziekte

Avapritinib is de werkzame stof. De merknaam is Ayvakyt®. Het medicijn is een tablet die je doorslikt. 

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met indolente systemische mastocytose (ISM). Mensen met mastocytose hebben te veel mestcellen in het lichaam. Mestcellen zijn witte bloedcellen. In de mestcellen zitten stofjes die kunnen vrijkomen. De stofjes die vrijkomen geven klachten, zoals jeuk, misselijkheid, diarree en buikpijn. Systemische mastocytose betekent dat er te veel mestcellen zijn in het hele lichaam. ISM is de meeste voorkomende en goedaardige vorm van mestcelziekte. Mensen met deze vorm leven meestal even lang als gezonde mensen. De klachten wisselen sterk tussen mensen met ISM. Sommige mensen met ISM komen niet uit met de beschikbare medicijnen. Zij hebben aanhoudende klachten en daardoor een verminderde kwaliteit van leven. 

De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor volwassenen met ISM met matige tot ernstige klachten die onvoldoende onder controle zijn met een symptomatische behandeling. Het medicijn wordt op dit moment al vergoed voor bepaalde mensen met een agressieve vorm van systemische mastocytose. 

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)

Uitleg over sluisgeneesmiddelen

De minister heeft avapritinib voor inzet bij bepaalde patiënten met ISM in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als:

• het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
• er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
• de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.

Hoe ontstaat het advies?

De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. 

Planning

Betrokken partijen

• Fabrikant: Blueprint Medicines (Netherlands) B.V. 
• Beroepsgroep:
  • Nederlandse Internisten Vereniging (NIV)
  • Nederlandse Vereniging voor Allergologie en Klinische Immunologie (NVvAKI)
  • Nederlandse Vereniging voor Dermatologie en Venereologie (NVDV)
  • Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
• Patiëntenvereniging:
  • Nederlandse Mastocytose Stichting
  • Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP) - patiëntenkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen
• Zorgverzekeraars Nederland (ZN)