Zorginstituut Nederland beoordeelt of avapritinib (Ayvakyt®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de goedaardige vorm van mestcelziekte. Dit is een zeer zeldzame chronische bloedziekte. Avapritinib is een sluisgeneesmiddel. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het medicijn voor gebruik bij genoemde patiënten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Avapritinib is bedoeld voor bepaalde mensen met een goedaardige vorm van mestcelziekte
Avapritinib is de werkzame stof. De merknaam is Ayvakyt®. Het medicijn is een tablet die je doorslikt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met indolente systemische mastocytose (ISM). Mensen met mastocytose hebben te veel mestcellen in het lichaam. Mestcellen zijn witte bloedcellen. In de mestcellen zitten stofjes die kunnen vrijkomen. De stofjes die vrijkomen geven klachten, zoals jeuk, misselijkheid, diarree en buikpijn. Systemische mastocytose betekent dat er te veel mestcellen zijn in het hele lichaam. ISM is de meeste voorkomende en goedaardige vorm van mestcelziekte. Mensen met deze vorm leven meestal even lang als gezonde mensen. De klachten wisselen sterk tussen mensen met ISM. Sommige mensen met ISM komen niet uit met de beschikbare medicijnen. Zij hebben aanhoudende klachten en daardoor een verminderde kwaliteit van leven.
De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor volwassenen met ISM met matige tot ernstige klachten die onvoldoende onder controle zijn met een symptomatische behandeling. Het medicijn wordt op dit moment al vergoed voor bepaalde mensen met een agressieve vorm van systemische mastocytose.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Uitleg over sluisgeneesmiddelen
De minister heeft avapritinib voor inzet bij bepaalde patiënten met ISM in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
[Zorginstituut Nederland]
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk]
[www.zorginstituutnederland.nl]
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 16 december 2025 |
| Start beoordeling dossier | 5 januari 2026 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 16 maart 2026 |
| Start technische consultatie | 17 - 20 maart 2026 |
| Tweede bespreking in de WAR | 13 april 2026 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | nog niet bekend |
| Publicatie advies | april of mei 2026 |
Betrokken partijen
- Fabrikant: Blueprint Medicines (Netherlands) B.V.
- Beroepsgroep:
- Nederlandse Internisten Vereniging (NIV)
- Nederlandse Vereniging voor Allergologie en Klinische Immunologie (NVvAKI)
- Nederlandse Vereniging voor Dermatologie en Venereologie (NVDV)
- Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
- Patiëntenvereniging:
- Nederlandse Mastocytose Stichting
- Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP) - patiëntenkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)