Advies - wel of niet vergoeden danicopan (Voydeya®) voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie
Zorginstituut Nederland beoordeelt of danicopan (Voydeya®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). PNH is een zeldzame beenmergziekte. Als wij positief adviseren en de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) ons advies overneemt, komt danicopan in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Danicopan is bedoeld voor bepaalde mensen met paroximale nachtelijke hemoglobinurie
Danicopan is de werkzame stof. De merknaam is Voydeya®. Het medicijn is een capsule die je slikt.
Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een niet-erfelijke, zeldzame beenmergziekte. Patiënten met PNH hebben last van ernstige bloedarmoede. Bloedarmoede komt door de versterkte afbraak van rode bloedcellen, infecties die zorgen voor de afbraak van witte bloedcellen en trombose.
Danicopan in combinatie met een C5-remmer kan worden gebruikt bij de behandeling van volwassen patiënten met PNH:
- die nog steeds bloedarmoede (anemie) hebben;
- door de afbraak van rode bloedcellen buiten de lever (dit noemen we extravasculaire hemolyse; EVH); en
- na behandeling met een C5-remmer of C3-remmer.
Deze patiënten hebben merkbare klachten, zoals vermoeidheid, geelzucht of bloedarmoede. Dit noemen we ook wel klinisch significante klachten. Deze klachten ontstaan door te snelle afbraak van rode bloedcellen buiten de bloedvaten, zoals de milt of lever.
De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor de behandeling van bepaalde patiënten met PNH. De volledige indicatie voor vergoeding en gebruik is te lezen in het uitklapmenu.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Danicopan is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
[Zorginstituut Nederland]
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk]
[www.zorginstituutnederland.nl]
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 5 februari 2025 |
| Start beoordeling dossier | 5 februari 2025 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 24 februari 2025 |
| Start technische consultatie | 17 - 21 maart 2025 |
| Tweede bespreking in de WAR | 22 april 2025 |
| Publicatie advies | april/mei 2025 |
Betrokken partijen
- AA&PNH
- Alexion (AstraZenica rare disease)
- Landelijke werkgroep PNH
- Nederlandse Vereniging voor Hematologie
- Commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen (CieBAG) van Zorgverzekeraars Nederland (ZN)